Tevard Biosciences a annoncé la présentation de nouvelles données précliniques montrant une restauration puissante des protéines fonctionnelles pleine longueur dans les modèles de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) et de cardiomyopathie dilatée (DCM-TTNtv). Il est important de noter que les résultats incluent des données montrant en moyenne une restauration de la protéine dystrophine de type sauvage de 70% dans les modèles DMD avec la dernière génération d'ARNt suppresseurs (suptRNA), soutenant le potentiel de résultats cliniques significatifs à des doses plus faibles.
Les données ont été présentées par Elisabeth Gardiner, PhD, directrice scientifique de Tevard Biosciences, lors d'une présentation orale et d'une session d'affiches intitulées « Utilisation des ARNt suppresseurs thérapeutiques pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne et de la cardiomyopathie dilatée ». Les présentations ont eu lieu lors de la réunion spéciale 2025 de la Fédération des sociétés européennes de biochimie (FEBS) intitulée « Élargir les frontières de la recherche sur l'aminoacyl-ARNt synthétase », qui s'est tenue à Dubrovnik, en Croatie, du 28 septembre au 3 octobre 2025.
« Ces résultats montrent que nos ARNt suppresseurs conçus sont capables de restaurer l’expression complète des protéines natives à des niveaux qui sont non seulement biologiquement significatifs mais cliniquement prometteurs », a déclaré le Dr Gardiner. Lorsqu'il s'agit de protéines structurales comme la dystrophine et la titine, pour lesquelles un repliement, une localisation et des interactions protéiques corrects sont essentiels, la restauration d'une protéine complète fait toute la différence. Notre plateforme utilise la machinerie cellulaire native pour produire des protéines naturelles qui fonctionnent comme prévu par l'organisme.
Principales conclusions présentées
- Dans le programme DMD, les suptRNA délivrés par AAV ciblant les mutations non-sens Gln-TAA et Arg-TGA ont restauré en moyenne 70% de niveaux de dystrophine de type sauvage pleine longueur in vivo, avec une forte corrélation avec la récupération de la fonction motrice et la normalisation des biomarqueurs protéomiques.
- Dans le programme DCM-TTNtv, le traitement par suptRNA a restauré l'expression et la contractilité de la protéine titine complète dans les cardiomyocytes humains dérivés de cellules souches embryonnaires pluripotentes induites (iPSC) en quatre jours. In vivo, les suptRNA Arg-TGA délivrés par AAV ont induit une production importante de titine complète et restauré l'homéostasie protéomique cardiaque en six semaines dans un modèle murin TTNtv.
- Les deux programmes ont démontré une transduction dose-dépendante, un sauvetage des protéines et une amélioration fonctionnelle après administration systémique, sans toxicité détectable ni effets hors cible.
- Notamment, l’expression de suptRNA et le sauvetage des protéines ont été maintenus jusqu’à 12 semaines après le traitement, soulignant la durabilité de l’effet thérapeutique après une dose intraveineuse unique.
- Ces données marquent la première fois que Tevard divulgue les résultats de son programme DCM-TTNtv, l'un de ses principaux efforts de développement, soulignant davantage la polyvalence et la maturité de sa plateforme d'ARNt suppresseur dans des indications génétiquement distinctes.
« Être sélectionné pour une présentation orale et une session d'affiches lors de cette conférence de renommée mondiale souligne l'impact de notre plateforme d'ARNt suppresseur », a déclaré Daniel Fischer, cofondateur et président-directeur général de Tevard Biosciences. « Les récentes avancées dans le domaine des ARNt suppresseurs et de la conception de vecteurs ont permis d'atteindre les niveaux de sauvetage protéique nécessaires pour faire progresser en toute confiance nos programmes DMD et DCM-TTNtv vers le stade clinique, à des doses sûres et efficaces. »
En savoir plus: Essais cliniques sur la dystrophie musculaire de Duchenne (Liste de toutes les recherches)
Om kumar + Ayush kumar DMD présents