Tevard Biosciences apresenta dados que demonstram a produção de proteína de comprimento total com terapia baseada em tRNA para distrofia muscular de Duchenne

Tevard Biosciences anunciou a apresentação de novos dados pré-clínicos mostrando restauração potente de proteínas funcionais de comprimento total em modelos de distrofia muscular de Duchenne (DMD) e cardiomiopatia dilatada (DCM-TTNtv). É importante ressaltar que as descobertas incluem dados que mostram, em média, a restauração 70% da proteína distrofina do tipo selvagem em modelos de DMD com a última geração de tRNAs supressores (suptRNA), apoiando o potencial para resultados clínicos significativos em doses mais baixas.

Os dados foram apresentados por Elisabeth Gardiner, PhD, Diretora Científica do Tevard Biosciences, durante uma apresentação oral convidada e sessão de pôster intitulada “O uso de tRNAs supressores terapêuticos para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne e cardiomiopatia dilatada”. As apresentações ocorreram na Reunião Especial de 2025 da Federação de Sociedades Bioquímicas Europeias (FEBS) “Expandindo Fronteiras na Pesquisa de Aminoacil-tRNA Sintetase” em Dubrovnik, Croácia, realizada de 28 de setembro a 3 de outubro de 2025.

“Esses resultados mostram que nossos tRNAs supressores projetados são capazes de restaurar a expressão completa da proteína nativa em níveis que não são apenas biologicamente significativos, mas clinicamente promissores”, disse o Dr. Gardiner. Ao lidar com proteínas estruturais como a distrofina e a titina, onde o dobramento, a localização e as interações proteína-proteína adequados são essenciais, restaurar uma proteína completa faz toda a diferença. Nossa plataforma utiliza maquinário celular nativo para produzir proteínas naturais que funcionam da maneira que o corpo espera.

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Principais Resultados Apresentados

• No programa DMD, os suptRNAs administrados por AAV visando mutações sem sentido de Gln-TAA e Arg-TGA restauraram em média 70% dos níveis de distrofina selvagem de comprimento total in vivo, com forte correlação com a recuperação da função motora e normalização de biomarcadores proteômicos.
• No programa DCM-TTNtv, o tratamento com suptRNA restaurou a expressão e a contratilidade da proteína titina em toda a extensão em cardiomiócitos humanos derivados de iPSC em quatro dias. In vivo, os suptRNAs Arg-TGA administrados por AAV impulsionaram a produção robusta de titina em toda a extensão e restauraram a homeostase proteômica no coração em seis semanas em um modelo murino TTNtv.
• Ambos os programas demonstraram transdução dependente da dose, resgate de proteínas e melhora funcional após administração sistêmica, sem toxicidade detectável ou efeitos não desejados.
• Notavelmente, a expressão do suptRNA e o resgate da proteína foram mantidos por até 12 semanas após o tratamento, destacando a durabilidade do efeito terapêutico após uma única dose intravenosa.
• Esses dados marcam a primeira vez que a Tevard divulga resultados de seu programa DCM-TTNtv, um de seus principais esforços de desenvolvimento, destacando ainda mais a versatilidade e a maturidade de sua plataforma de tRNA supressor em indicações geneticamente distintas.

"Ser selecionado para uma apresentação oral e sessão de pôsteres em destaque nesta conferência de classe mundial destaca o impacto da nossa plataforma de tRNA supressor", disse Daniel Fischer, cofundador, presidente e CEO da Tevard Biosciences. "Avanços recentes no design de tRNA supressor e vetores alcançaram os níveis de resgate proteico necessários para avançar com confiança nossos programas DMD e DCM-TTNtv para a clínica, em doses seguras e eficazes."

Ler mais: Ensaios clínicos para distrofia muscular de Duchenne (lista de todas as pesquisas)

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