Precision BioSciences 宣布，公司已收到美国食品药品监督管理局 (FDA) 的“研究可以进行”通知。. 这使得 Precision BioSciences 能够启动 IRB 活动和临床试验中心激活，以开展 FUNCTION-DMD 的 1/2 期临床试验，用于治疗在高度专业化的临床试验中心接受 PBGENE-DMD 治疗的可行走杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者。. 该研究的目的是评估安全性、耐受性和有效性，包括肌营养不良蛋白表达和DMD患者的功能结果。.
– 美国 FDA 研究可能继续进行的通知，使得针对杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者的 FUNCTION-DMD 1/2 期临床研究的临床试验中心启动成为可能 –
– 多个世界一流的DMD临床试验中心正在进行机构审查委员会（IRB）审批流程 –
– PBGENE-DMD 是一种体内基因编辑研究产品，旨在通过一种新型的一次性基因编辑疗法来纠正 DMD 的潜在遗传病因。
– 公司计划在肌肉萎缩症协会会议之后，于 3 月份举办一场线上活动，讨论 PBGENE-DMD 和 FUNCTION-DMD 临床研究，届时将邀请包括患者权益倡导者在内的关键意见领袖参与。
什么是 PBGENE-DMD？
PBGENE-DMD 是 Precision 公司全资拥有的首创体内基因编辑程序，采用基因切除方法，旨在永久纠正 45 至 55 号外显子之间的突变患者的肌营养不良蛋白基因，该突变位于“热点”区域，约占 DMD 患者中最大的分子亚群（约 60%）。. 治疗目标是恢复肌营养不良蛋白基因产生接近全长的功能性肌营养不良蛋白的能力。这种蛋白保留了全长肌营养不良蛋白的 80%，比目前已获批准或正在开发的合成微型肌营养不良蛋白构建体（其大小约为全长肌营养不良蛋白的 34%）大得多。.
目标是在2026年上半年启动首个临床试验点。
“PBGENE-DMD获得FDA的”研究可进行’通知，标志着Precision BioSciences在推进其第二个全资研发项目进入临床试验阶段方面又取得了一项监管成就。尽管目前已有获批疗法，但患有杜氏肌营养不良症（DMD）的男孩仍然缺乏能够长期改善其功能状况的治疗方案。我们很高兴能将这种针对DMD的新型基因切除疗法引入临床，目标是在2026年上半年启动美国首个临床试验中心。我为我们的团队感到自豪，他们实现了在年底前提交新药临床试验申请（IND）的目标，并在第一季度获得了FDA的‘研究可进行’通知。公司将继续与多个伦理审查委员会（IRB）和FDA合作，启动临床试验中心的启动工作。” Precision BioSciences首席执行官Michael Amoroso表示。.
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