Компания Precision BioSciences объявила о получении уведомления от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) о возможности продолжения исследования (FDA). Это позволяет Precision BioSciences начать работу с этическим комитетом и активировать площадки для клинических испытаний FUNCTION-DMD фазы 1/2 для PBGENE-DMD, предназначенного для лечения амбулаторных пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), на высокоспециализированных площадках для клинических испытаний. Целью исследования является оценка безопасности, переносимости и эффективности, включая экспрессию белка дистрофина и функциональные результаты у пациентов, страдающих мышечной дистрофией Дюшенна.
– Уведомление о начале клинических испытаний препарата FDA в США позволяет активировать площадки для проведения клинических испытаний FUNCTION-DMD фазы 1/2 у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД).
– В нескольких ведущих мировых центрах клинических исследований мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) идет процесс согласования с этическим комитетом (IRB).
– PBGENE-DMD – это экспериментальный препарат для редактирования генов in vivo, предназначенный для устранения основной генетической причины мышечной дистрофии Дюшенна с помощью новой однократной терапии редактирования генов.
– Компания планирует провести виртуальное мероприятие в марте после конференции Ассоциации по борьбе с мышечной дистрофией для обсуждения препаратов PBGENE-DMD и клинического исследования FUNCTION-DMD с участием ведущих экспертов, включая представителей организаций, защищающих права пациентов.
Что такое PBGENE-DMD?
PBGENE-DMD — это разработанная компанией Precision, первая в своем классе программа редактирования генов in vivo, использующая метод вырезания гена для перманентной коррекции гена дистрофина у пациентов с мутациями между экзонами 45 и 55, так называемой “горячей точкой”, которая составляет наибольшую молекулярную подгруппу пациентов с ДМД (приблизительно 60%). Цель терапии состоит в восстановлении способности гена дистрофина продуцировать практически полноразмерный функциональный белок дистрофина. Этот белок сохраняет 80% полноразмерного дистрофина, что значительно больше, чем у синтетических микродистрофиновых конструкций, одобренных или находящихся в разработке на сегодняшний день (размер которых составляет приблизительно 34% от размера полноразмерного дистрофина).
Цель – ввести в эксплуатацию первый клинический центр в первой половине 2026 года.
“Уведомление о разрешении на продолжение исследования PBGENE-DMD от FDA представляет собой еще одно достижение Precision BioSciences в области регулирования, поскольку мы продвигаем нашу вторую полностью принадлежащую нам программу к клиническим испытаниям. Несмотря на наличие одобренных на сегодняшний день методов лечения, у мальчиков с ДМД отсутствуют методы, которые приводят к функциональным улучшениям с течением времени. Мы рады представить этот новый подход к генной терапии ДМД в клинических условиях с целью активации первого клинического центра в США в первой половине 2026 года. Я горжусь нашей командой за достижение цели по подаче заявки на IND к концу года и получением уведомления о разрешении на продолжение исследования FDA в первом квартале. Компания продолжит сотрудничество с несколькими этическими комитетами и FDA для начала активации клинических центров”, — сказал Майкл Аморосо, генеральный директор Precision BioSciences.
Подписаться на эту страницу >>> Все клинические испытания по мышечной дистрофии Дюшенна
