Доктор Жэньчжи Хан, профессор педиатрии в Университете Индианы, работает над новой генной терапией для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) и ищет финансирование для продолжения исследования.
According to an announcement made by Indiana University in July 2024, this new gene therapy has been tested on mice and very successful results have been obtained. As DMD Warrior, we reached out to Dr. Renzhi Han and asked about the current status of this study.
Сейчас мы ищем финансирование
В ходе своей интенсивной работы он ответил нам: «Наш новый подход к генной терапии показал себя многообещающим в доклинических моделях животных. Сейчас мы ищем финансирование для проведения дополнительных доклинических испытаний эффективности и безопасности, прежде чем мы начнем клинические испытания примерно через два года».
«Современная генная терапия мышечной дистрофии Дюшенна использует укороченную версию дистрофина», — сказал Жэньчжи Хан, доктор философии, старший автор исследования и профессор педиатрии в Медицинской школе IU. «К сожалению, этот вариант не полностью защищает мышцы, поскольку в нем отсутствуют многие важные функциональные домены полноразмерного дистрофина».
Хотя Управление по контролю за продуктами и лекарствами США недавно одобрило генную терапию микродистрофином для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, Хан заявил, что результаты терапии оказались менее удовлетворительными, чем ожидалось.
Опираясь на свой опыт использования методов аденоассоциированного вируса для доставки сверхбольших терапевтических генов в клетки, Хан и его команда в Центре педиатрических исследований имени Германа Б. Уэллса разработали векторную систему на основе трех аденоассоциированных вирусов для доставки полной версии белка дистрофина в мышцы.
Полная версия белка дистрофина
“We optimized and tested our new three-vector system to make sure it produced and assembled the full-length dystrophin protein effectively,” Han said. “Our data confirmed we successfully restored full-length dystrophin in both the skeletal and heart muscles of mice with DMD, leading to significant improvements in their muscle health, strength and function.”
Хан подал предварительную патентную заявку на свою систему вектора вируса с тремя аденоассоциированными вирусами и сотрудничает с Управлением инноваций и коммерциализации Университета штата Айдахо, чтобы продвигать лечение к доступности на рынке. Он также ищет дополнительное финансирование, чтобы пациенты с мышечной дистрофией Дюшенна имели доступ к новым перспективным вариантам лечения.
«Я считаю, что этот новый подход к генной терапии дает пациентам значительные преимущества по сравнению с тем, что им доступно в настоящее время, и я с нетерпением жду его дальнейшей клинической разработки», — сказал он.
Другими авторами исследований Медицинской школы Университета Индианы являются Юань Чжоу, Чэнь Чжан, Вэйдун Сяо и Роланд В. Херцог.
