El Dr. Renzhi Han, profesor de pediatría en la Universidad de Indiana, está trabajando en una nueva terapia genética para el tratamiento de la enfermedad de Duchenne (DMD) y está buscando financiación para continuar el estudio.
According to an announcement made by Indiana University in July 2024, this new gene therapy has been tested on mice and very successful results have been obtained. As DMD Warrior, we reached out to Dr. Renzhi Han and asked about the current status of this study.
Ahora estamos buscando financiación.
Entre sus intensos trabajos, nos respondió: "Nuestro nuevo enfoque de terapia génica ha demostrado ser prometedor en modelos animales preclínicos. Ahora estamos buscando financiación para realizar más pruebas preclínicas de eficacia y seguridad antes de iniciar los ensayos clínicos en unos dos años".
“La terapia génica actual para la distrofia muscular de Duchenne utiliza una versión truncada de la distrofina”, dijo Renzhi Han, PhD, autor principal del estudio y profesor de pediatría en la Facultad de Medicina de la IU. “Desafortunadamente, esta opción no protege completamente los músculos porque carece de muchos dominios funcionales importantes de la distrofina de longitud completa”.
Si bien la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos aprobó recientemente una terapia génica con microdistrofina para la distrofia muscular de Duchenne, Han dijo que los resultados terapéuticos han sido menos satisfactorios de lo esperado.
Basándose en su experiencia en el uso de métodos de virus adenoasociados para administrar genes terapéuticos extra grandes a las células, Han y su equipo del Centro de Investigación Pediátrica Herman B Wells desarrollaron un sistema de vector de virus triple adenoasociado para administrar una versión completa de la proteína distrofina a los músculos.
Versión completa de la proteína distrofina
“We optimized and tested our new three-vector system to make sure it produced and assembled the full-length dystrophin protein effectively,” Han said. “Our data confirmed we successfully restored full-length dystrophin in both the skeletal and heart muscles of mice with DMD, leading to significant improvements in their muscle health, strength and function.”
Han ha presentado una solicitud de patente provisional para su sistema de vector viral triple adenoasociado y está colaborando con la Oficina de Innovación y Comercialización de la IU para avanzar con el tratamiento hacia su comercialización. También está buscando financiación adicional para que los pacientes con distrofia muscular de Duchenne tengan acceso a nuevas y prometedoras opciones de tratamiento.
"Creo que este nuevo enfoque de terapia genética ofrece ventajas significativas para los pacientes en comparación con lo que tienen disponible actualmente, y estoy ansioso por llevarlo a un mayor desarrollo clínico", dijo.
Otros autores del estudio de la Facultad de Medicina de IU incluyen a Yuan Zhou, Chen Zhang, Weidong Xiao y Roland W. Herzog.
