Dr. Renzhi Han, Professor für Pädiatrie an der Indiana University, arbeitet an einer neuen Gentherapie zur Behandlung der Duchenne-Krankheit (DMD) und sucht nach Finanzmitteln für die Fortsetzung der Studie.
According to an announcement made by Indiana University in July 2024, this new gene therapy has been tested on mice and very successful results have been obtained. As DMD Warrior, we reached out to Dr. Renzhi Han and asked about the current status of this study.
Wir suchen jetzt nach Finanzierung
Im Rahmen seiner intensiven Arbeit antwortete er uns: „Unser neuer Gentherapieansatz hat in präklinischen Tiermodellen vielversprechende Ergebnisse gezeigt. Wir suchen jetzt nach Mitteln, um weitere präklinische Wirksamkeits- und Sicherheitstests durchzuführen, bevor wir in etwa zwei Jahren mit klinischen Studien beginnen.“
„Die derzeitige Gentherapie für die Muskeldystrophie Duchenne verwendet eine verkürzte Version von Dystrophin“, sagte Dr. Renzhi Han, leitender Autor der Studie und Professor für Pädiatrie an der IU School of Medicine. „Leider schützt diese Option die Muskeln nicht vollständig, da ihr viele wichtige funktionelle Domänen des vollständigen Dystrophins fehlen.“
Obwohl die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA kürzlich eine Mikrodystrophin-Gentherapie zur Behandlung der Muskeldystrophie Duchenne zugelassen hat, seien die Therapieergebnisse laut Han weniger zufriedenstellend als erwartet.
Aufbauend auf ihren Erfahrungen mit Methoden der Adeno-assoziierten Viren zum Einschleusen besonders großer therapeutischer Gene in Zellen entwickelten Han und sein Team am Herman B. Wells Center for Pediatric Research ein Vektorsystem mit dreifachen Adeno-assoziierten Viren, um eine vollständige Version des Dystrophin-Proteins in die Muskeln einzuschleusen.
Vollständige Version des Dystrophin-Proteins
“We optimized and tested our new three-vector system to make sure it produced and assembled the full-length dystrophin protein effectively,” Han said. “Our data confirmed we successfully restored full-length dystrophin in both the skeletal and heart muscles of mice with DMD, leading to significant improvements in their muscle health, strength and function.”
Han hat einen vorläufigen Patentantrag für sein Triple-Adeno-assoziiertes Virus-Vektorsystem eingereicht und arbeitet mit dem IU Innovation and Commercialization Office zusammen, um die Behandlung marktreif zu machen. Außerdem bemüht er sich um zusätzliche Mittel, damit Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie Zugang zu vielversprechenden neuen Behandlungsmöglichkeiten haben.
„Ich bin davon überzeugt, dass dieser neue Ansatz der Gentherapie den Patienten im Vergleich zu den derzeit verfügbaren Verfahren erhebliche Vorteile bietet, und ich freue mich darauf, ihn in die weitere klinische Entwicklung zu bringen“, sagte er.
Weitere Studienautoren der IU School of Medicine sind Yuan Zhou, Chen Zhang, Weidong Xiao und Roland W. Herzog.
