Indiana Üniversitesi'nde pediatri profesörü olan Dr. Renzhi Han, Duchenne (DMD) hastalığının tedavisi için yeni bir gen tedavisi üzerinde çalışıyor ve çalışmanın devamı için fon arıyor.
Indiana Üniversitesi'nin Temmuz 2024'te yaptığı bir açıklamaya göre, bu yeni gen terapisi fareler üzerinde test edilmiş ve çok başarılı sonuçlar elde edilmiştir. DMD Warrior olarak, Dr. Renzhi Han ile iletişime geçtik ve bu çalışmanın mevcut durumu hakkında bilgi aldık.
Şu anda fon arıyoruz
Yoğun çalışmalarının arasında bize 'Yeni gen terapisi yaklaşımımız klinik öncesi hayvan modellerinde ümit verici sonuçlar gösterdi. Yaklaşık iki yıl içinde klinik çalışmalara başlamadan önce daha fazla klinik öncesi etkinlik ve güvenlik testi yapmak için fon arıyoruz.' diye yanıtladı.
Çalışmanın kıdemli yazarı ve IU Tıp Fakültesi'nde pediatri profesörü olan Dr. Renzhi Han, "Duchenne kas distrofisi için mevcut gen terapisi, distrofinin kısaltılmış bir versiyonunu kullanıyor" dedi. "Ne yazık ki, bu seçenek kasları tam olarak korumuyor çünkü tam uzunluktaki distrofinin birçok önemli işlevsel alanından yoksun."
ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nin yakın zamanda Duchenne kas distrofisi için mikro-distrofin gen terapisini onayladığını belirten Han, tedavi sonuçlarının beklenenden daha az tatmin edici olduğunu söyledi.
Herman B Wells Pediatrik Araştırma Merkezi'ndeki Han ve ekibi, adeno-ilişkili virüs yöntemlerini kullanarak hücrelere ekstra büyük terapötik genler ulaştırma deneyimlerine dayanarak, distrofin proteininin tam bir versiyonunu kaslara ulaştırmak için üçlü adeno-ilişkili bir virüs vektör sistemi geliştirdiler.
Distrofin Proteininin Tam Sürümü
“Han, "Tam uzunluktaki distrofin proteinini etkili bir şekilde üretip birleştirebildiğinden emin olmak için yeni üç vektörlü sistemimizi optimize ettik ve test ettik," dedi. “"Verilerimiz, DMD'li farelerin hem iskelet hem de kalp kaslarında tam uzunlukta distrofinin başarılı bir şekilde geri kazandırıldığını ve bunun da kas sağlıklarında, güçlerinde ve fonksiyonlarında önemli iyileşmelere yol açtığını doğruladı."”
Han, üçlü adeno ilişkili virüs vektör sistemi için geçici bir patent başvurusunda bulundu ve tedaviyi pazara sunmak için IU İnovasyon ve Ticarileştirme Ofisi ile iş birliği yapıyor. Ayrıca Duchenne kas distrofisi hastalarının umut vadeden yeni tedavi seçeneklerine erişebilmesi için ek fon arıyor.
"Bu yeni gen tedavisi yaklaşımının, hastalara şu anda sahip oldukları tedavilere kıyasla önemli avantajlar sağladığına inanıyorum ve bunu daha ileri klinik geliştirmeye sunmak için sabırsızlanıyorum" dedi.
IU Tıp Fakültesi'ndeki diğer çalışma yazarları arasında Yuan Zhou, Chen Zhang, Weidong Xiao ve Roland W. Herzog yer alıyor.
