Türk farmakolog Doç. Dr. Ali Taghizade, Duchenne Musküler Distrofisi için üzerinde çalıştığı mRNA terapisini yurtdışındaki takipçilerine İngilizce olarak duyurdu.
Doçent Dr. Ali Taghizadeh, Duchenne kas distrofisi için geliştirdiği mRNA terapisi DMD ANKA hakkında Instagram hesabından İngilizce bir bilgilendirme videosu paylaştı. Daha fazla bilgi edin: DMD Tedavisinde mRNA Çalışmaları: Gelecekteki Terapötik Adaylar
ANKA Ne Anlama Geliyor?
ANKA, Türkçe'de Anka Kuş anlamına gelen, İngilizce'de ise Phoenix olarak bilinen mitolojik bir yaratıktır.
DMD ANKA'nın Tanıtımı
Videonun tam metni şöyle:
Herkese merhaba, ben Ali Taghizadeh.
Bilecik Şeyh Edebali Üniversitesi'ndenim.
Tıbbi Farmakoloji alanında doçentim.
Türkiye dışında yaşayan yabancılara DMD ANKA'mızı tanıtmak istiyorum.
DMD ANKA’yı üç ayrı başlıkta değerlendirebiliriz.
Birincisi DMD ANKA’da kullandığımız mRNA dizisidir.
Bildiğiniz gibi distrofin, vücuttaki en büyük proteine ve en büyük mRNA dizisine sahip olan proteindir.
Yaklaşık on beş bin fosfat içeriyor ve bu molekülü stabilize etmek çok zor ve bu, bilim insanları için büyük bir zorluk. Artık hiçbir kimyasal ve zararlı madde kullanmadan üretebiliyor ve stabilize edebiliyoruz.
İkinci adımda DMD ANKA'nın hücre döngüleri veya hücre fizyolojisi ile ilgilenmesini istiyoruz.
Yani hastaya DMD ANKA verdiğimizde, kan yoluyla DMD ANKA'nın hücrelere ulaşmasını ve daha sonra fizyolojik olarak hücrelere ayrılmasını istiyoruz, bu benim ürünüm ve bunu DNA'mızdan ürettim ve bu mRNA retiküler endoplazmik sistem (Ras) tarafından proteine çevrildi ve sonra hücrelerin içine yerleştirildi.
Üçüncü adımımız hücrelerin ilk saatlerde iyileşmeye ve yenilenmeye başlamasıdır, bu da hücre fizyolojisine mRNA'mızın dahil olmasıdır.
Çok önemlidir çünkü fonksiyonel bir distrofinle bir adım atmak istediğimizde, bunun benim mRNA'm olduğunu anlayabilmek için onu hissetmemiz ve onu proteine çevirmem ve aynı zamanda işini yapması için hücrenin onu işlemesine izin verecek olan membrana göndermem gerekir.
Çok önemlidir çünkü fibrozis ve vücudun hücreler tarafından yaptığı tüm iltihap işlemleri.
Fibrozis ve inflamasyonu sonlandırmak istediğimizde bunu hücrelerle oyun oynayarak yapmamız gerekiyor.
Yani distrofin membrana yerleşip distroglikanlara bağlandıktan sonra sarkoglikanlar incelendiğinde ve alfa aktin afferent ve antinöronlar kas ile beyin arasında yay şeklinde yaylar oluşturup, tekrar iyileşip, tekrar rejenerasyona uğradığında fibrozis ortadan kalkacaktır.
Bu bizim için önemli çünkü DMD ANKA hem yetişkinlerde hem de Duchenne Musküler Distrofisi olan çocuklarda kullanılabiliyor.
Bu Sayfayı Takip Edin >>> Duchenne için Tüm Klinik Araştırmalar
هل يمكن المشاركة في تجارب العلاج