Duchenne kas distrofisi için FDA onaylı tek gen terapisi, ailelerin karşılayabileceğinden çok daha pahalı. Aileler bu fahiş fiyatı karşılayamaz. Üreticiler DMD gen terapilerinin fiyatını yeniden gözden geçirmeli. Genethon'un 23 Ocak'taki duyurusuna göre, Eukarÿs ile yapılan iş birliği DMD gen terapilerinin fiyatını makul bir seviyeye düşürebilir.
Bugün, biyoüretim verimini önemli ölçüde artıran oyun değiştirici bir teknoloji yaratan biyoteknoloji firması Eukarÿs ve nadir hastalıklar için gen tedavilerinin araştırma ve geliştirmesinde öncü ve lider olan Genethon, stratejik bir anlaşmanın oluşturulduğunu duyurdu. İş birliği, gen terapisi ilaçlarının üretim maliyetini düşürmek için memeli hücrelerinde yeni bir haberci RNA (mRNA) ifade yöntemi olan Eukarÿs'in benzersiz C3P3 teknolojisini kullanıyor.
Daha fazla bilgi edin: Duchenne Musküler Distrofisi İçin Umut Veren Yeni Gen Terapileri
Devamını oku: Elevidys Hakkında Sıkça Sorulan Sorular