FDA 是唯一获批的杜氏肌营养不良症基因疗法,其价格对于普通家庭来说太高了。普通家庭根本负担不起这种高昂的价格。制造商应该重新考虑杜氏肌营养不良症基因疗法的价格。根据 Genethon 1 月 23 日的公告,与 Eukarÿs 的合作可能会将杜氏肌营养不良症基因疗法的价格降至合理水平。
今天,Eukarÿs 和 Genethon 宣布达成战略协议。Eukarÿs 是一家生物技术公司,该公司开发了一项改变游戏规则的技术,可大幅提高生物制造产量。Genethon 是罕见疾病基因治疗研究和开发的先驱和领导者。此次合作利用 Eukarÿs 独特的 C3P3 技术(一种在哺乳动物细胞中表达新型信使 RNA (mRNA) 的方法)来降低生产基因治疗药物的成本。
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