土耳其药理学家阿里·塔吉扎德副教授用英语向海外的追随者宣布了他正在研究的用于治疗杜氏肌营养不良症的mRNA疗法。.
副教授阿里·塔吉扎德博士在他的 Instagram 账号上分享了一段关于 DMD ANKA 的英文信息视频,DMD ANKA 是他为杜氏肌营养不良症开发的 mRNA 疗法。. 了解更多: DMD 治疗中的 mRNA 研究:未来治疗候选药物
ANKA是什么意思?
ANKA 是一种神话生物,在土耳其语中意为“鸟”,在英语中被称为 Phoenix。.
DMD ANKA简介
以下是视频的完整文字稿:
大家好,我是阿里·塔吉扎德。.
我来自比莱吉克·塞赫·埃德巴利大学。.
我是医学药理学副教授。.
我想向居住在土耳其境外的外国人介绍我们的牙科医学博士安卡。.
我们可以从三个不同的方面来评价DMD ANKA。.
第一个是我们在 DMD ANKA 中使用的 mRNA 序列。.
如你所知,肌营养不良蛋白是人体内最大的蛋白质,其mRNA序列也是最长的。.
它的分子结构接近一万五千个磷酸基团,稳定这种分子非常困难,这对科学家来说是一个巨大的挑战。现在,我们能够在不使用任何化学物质和有害物质的情况下生产并稳定它。.
第二步,我们希望 DMD ANKA 参与细胞周期或细胞生理。.
这意味着当我们给病人服用 DMD ANKA 时,我们希望 DMD ANKA 通过血液到达细胞,然后进入细胞,细胞会认为这是我的产品,它是从我们的 DNA 生成的,这种 mRNA 通过网状内质网(Ras)翻译成蛋白质,然后定位到细胞中。.
第三步是细胞从最初几个小时开始恢复和再生,这涉及到我们的 mRNA 对细胞生理的影响。.
这非常重要,因为当我们想要利用功能性肌营养不良蛋白时,我们需要感知并理解这是我的mRNA,我会将其翻译成蛋白质,并且我会将其发送到细胞膜上发挥作用,让细胞来处理它。.
这非常重要,因为纤维化和所有炎症过程都是由体内细胞进行的。.
当我们想要终止纤维化和炎症时,我们需要用一种与细胞玩游戏的方式来做到这一点。.
这意味着,在肌营养不良蛋白定位到膜上并与肌糖蛋白结合后,肌聚糖和α-肌动蛋白传入神经和抗神经元弧在肌肉和大脑之间再次构建、恢复、再生,通过这种方式消除纤维化,纤维化消除开始。.
这对我们来说很重要,因为 DMD ANKA 可用于患有杜氏肌营养不良症的成人和儿童。.
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