Le pharmacologue turc, le professeur associé Dr Ali Taghizadeh, a annoncé en anglais à ses abonnés à l'étranger la thérapie à ARNm sur laquelle il travaille pour la dystrophie musculaire de Duchenne.
Le professeur agrégé Dr Ali Taghizadeh a partagé sur son compte Instagram une vidéo d'information en anglais concernant DMD ANKA, la thérapie à ARNm qu'il a développée pour la dystrophie musculaire de Duchenne. Apprendre encore plus: Études de l'ARNm dans le traitement de la DMD : futurs candidats thérapeutiques
Que signifie ANKA ?
ANKA est une créature mythologique qui signifie « oiseau » en turc et est connue sous le nom de Phénix en anglais.
Introduction du DMD ANKA
Voici le texte intégral de la vidéo :
Bonjour à tous, c'est Ali Taghizadeh.
Je viens de l'université Bilecik Şeyh Edebali.
Je suis professeur associé en pharmacologie médicale.
Je souhaite présenter notre DMD ANKA aux étrangers résidant hors de Turquie.
Nous pouvons évaluer DMD ANKA selon trois thèmes différents.
La première est la séquence d'ARNm que nous avons utilisée dans le DMD ANKA.
Comme vous le savez, la dystrophine possède la plus grande protéine de l'organisme, associée à la plus grande séquence d'ARNm.
Il s'agit d'une molécule de phosphate d'environ quinze mille atomes, et sa stabilisation est très complexe, ce qui représente un défi majeur pour les scientifiques. Nous sommes désormais capables de la produire et de la stabiliser sans aucun produit chimique ni substance dangereuse.
Deuxième étape : nous voulons DMD ANKA impliqué dans les cycles cellulaires ou la physiologie cellulaire.
Cela signifie que lorsque nous administrons du DMD ANKA au patient, nous voulons que le DMD ANKA passe par le sang et atteigne les cellules, puis qu'il soit trié physiologiquement pour que la cellule pense : « C'est mon produit, je l'ai produit à partir de notre ADN, et cet ARNm est traduit en protéine par le système réticulaire endoplasmique (Ras), puis localisé dans les cellules. ».
Notre troisième étape consiste à permettre aux cellules de commencer à se rétablir et à se régénérer dès les premières heures, grâce à l'implication de notre ARNm dans la physiologie cellulaire.
C'est très important car, lorsque nous voulons franchir une étape avec une dystrophine fonctionnelle, nous devons comprendre qu'il s'agit de mon ARNm, que je vais le traduire en protéine et l'envoyer à la membrane pour qu'il puisse accomplir sa fonction, permettant ainsi à la cellule de le traiter.
C'est très important car la fibrose et tous les processus inflammatoires sont le fait des cellules de l'organisme.
Lorsque nous voulons mettre fin à la fibrose et à l'inflammation, nous devons le faire en jouant avec les cellules.
Cela signifie qu'après avoir localisé la dystrophine dans la membrane et s'être fixée aux dystroglycanes, les sarcoglycanes, après inspection et action de l'actine alpha, les neurones afférents entre le muscle et le cerveau sont reconstruits, récupérés, régénérés et, par ce processus, l'élimination de la fibrose commence.
C'est important pour nous car le DMD ANKA peut être utilisé chez l'adulte et chez l'enfant atteint de dystrophie musculaire de Duchenne.
Suivre cette page >>> Tous les essais cliniques pour la dystrophie musculaire de Duchenne
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