इंडियाना विश्वविद्यालय में बाल चिकित्सा के प्रोफेसर डॉ. रेन्ज़ी हान, ड्यूचेन (डीएमडी) के उपचार के लिए एक नई जीन थेरेपी पर काम कर रहे हैं और अध्ययन को जारी रखने के लिए धन की मांग कर रहे हैं।
जुलाई 2024 में इंडियाना विश्वविद्यालय द्वारा जारी एक घोषणा के अनुसार, इस नई जीन थेरेपी का चूहों पर परीक्षण किया गया है और इसके बेहद सफल परिणाम प्राप्त हुए हैं। डीएमडी वॉरियर के रूप में, हमने डॉ. रेनझी हान से संपर्क किया और इस अध्ययन की वर्तमान स्थिति के बारे में पूछा।.
हम अब वित्तपोषण की तलाश कर रहे हैं
अपने गहन कार्य के दौरान उन्होंने हमें बताया कि 'हमारे नए जीन थेरेपी दृष्टिकोण ने प्रीक्लिनिकल पशु मॉडलों में आशाजनक परिणाम दिखाए हैं। अब हम लगभग दो वर्षों में नैदानिक परीक्षण शुरू करने से पहले अधिक प्रीक्लिनिकल प्रभावकारिता और सुरक्षा परीक्षण करने के लिए धन की तलाश कर रहे हैं।'
अध्ययन के वरिष्ठ लेखक और आईयू स्कूल ऑफ मेडिसिन में बाल रोग के प्रोफेसर रेन्ज़ी हान, पीएचडी ने कहा, "ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए मौजूदा जीन थेरेपी डिस्ट्रोफिन के एक छोटे संस्करण का उपयोग करती है।" "दुर्भाग्य से, यह विकल्प मांसपेशियों की पूरी तरह से रक्षा नहीं करता है क्योंकि इसमें पूर्ण लंबाई वाले डिस्ट्रोफिन के कई महत्वपूर्ण कार्यात्मक डोमेन की कमी होती है।"
जबकि अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन ने हाल ही में ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए माइक्रो-डिस्ट्रोफिन जीन थेरेपी को मंजूरी दी है, हान ने कहा कि चिकित्सीय परिणाम अपेक्षा से कम संतोषजनक रहे हैं।
कोशिकाओं में अतिरिक्त बड़े चिकित्सीय जीन पहुंचाने के लिए एडीनो-एसोसिएटेड वायरस विधियों का उपयोग करने के अपने अनुभव के आधार पर, हान और हरमन बी वेल्स सेंटर फॉर पीडियाट्रिक रिसर्च की उनकी टीम ने मांसपेशियों में डिस्ट्रोफिन प्रोटीन का एक पूर्ण संस्करण पहुंचाने के लिए एक ट्रिपल-एडेनो-एसोसिएटेड वायरस वेक्टर प्रणाली विकसित की।
डिस्ट्रोफिन प्रोटीन का पूर्ण संस्करण
“हान ने कहा, "हमने अपने नए तीन-वेक्टर सिस्टम को अनुकूलित और परीक्षण किया ताकि यह सुनिश्चित हो सके कि यह पूर्ण लंबाई वाले डिस्ट्रोफिन प्रोटीन का प्रभावी ढंग से उत्पादन और संयोजन करता है।". “"हमारे आंकड़ों ने पुष्टि की कि हमने डीएमडी से पीड़ित चूहों की कंकाल और हृदय दोनों मांसपेशियों में पूर्ण-लंबाई वाले डिस्ट्रोफिन को सफलतापूर्वक बहाल कर दिया, जिससे उनकी मांसपेशियों के स्वास्थ्य, शक्ति और कार्य में महत्वपूर्ण सुधार हुआ।"”
हान ने अपने ट्रिपल-एडेनो-एसोसिएटेड वायरस वेक्टर सिस्टम के लिए एक अनंतिम पेटेंट आवेदन दायर किया है और बाजार में उपलब्धता की दिशा में उपचार को आगे बढ़ाने के लिए IU इनोवेशन और व्यावसायीकरण कार्यालय के साथ सहयोग कर रहा है। वह अतिरिक्त फंडिंग की भी मांग कर रहा है ताकि ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के रोगियों को आशाजनक नए उपचार विकल्पों तक पहुंच मिल सके।
उन्होंने कहा, "मेरा मानना है कि यह नया जीन थेरेपी दृष्टिकोण रोगियों को वर्तमान में उपलब्ध विकल्पों की तुलना में महत्वपूर्ण लाभ प्रदान करता है, और मैं इसे आगे नैदानिक विकास में लाने के लिए उत्सुक हूं।"
आईयू स्कूल ऑफ मेडिसिन के अन्य अध्ययन लेखकों में युआन झोउ, चेन झांग, वेइदोंग जिओ और रोलैंड डब्ल्यू हर्ज़ोग शामिल हैं।
