SonoThera, एक जैव प्रौद्योगिकी कंपनी जो आनुवंशिक दवाओं की अगली पीढ़ी को विकसित करके मानव रोगों के मूल कारण का इलाज करने के लिए समर्पित है, ने आज घोषणा की कि वह स्पेन के सेविले में 7-10 अक्टूबर को आयोजित होने वाले यूरोपीय सोसायटी ऑफ जीन एंड सेल थेरेपी के 32वें सम्मेलन में नए आंकड़े प्रस्तुत करेगी।
पोस्टर प्रस्तुति SonoThera के स्वामित्व वाले RIPPLETM अल्ट्रासाउंड-मध्यस्थता वितरण (UMD) प्रौद्योगिकी का उपयोग करके कंकाल, हृदय और डायाफ्राम की मांसपेशियों तक पूर्ण लंबाई वाले मानव डिस्ट्रोफिन पेलोड के साथ ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) के उपचार पर केंद्रित है।
अल्ट्रासाउंड-मध्यस्थ संचरण
नया डेटा RIPPLETM की क्षमता को दर्शाता है, जो आकार प्रतिबंध के बिना विविध पेलोड प्रारूपों के व्यापक, उच्च लक्षित जैव वितरण को सक्षम बनाता है, जिससे आनुवंशिक दवाओं को सक्षम किया जा सकता है, जिन्हें फिर से खुराक दी जा सकती है और जो सुरक्षित, अच्छी तरह से सहन की जा सकती हैं, और लागत प्रभावी हैं। अल्ट्रासाउंड-मध्यस्थ प्रसव विधि क्या है? –
पूर्ण लंबाई वाला मानव डिस्ट्रोफिन
- नए आंकड़े यूएमडी प्रौद्योगिकी की आनुवंशिक औषधियां प्रदान करने की क्षमता को प्रदर्शित करते हैं, जिससे मूषक और गैर-मानव प्राइमेट (एनएचपी) मॉडलों में कंकाल, हृदय और डायाफ्राम मांसपेशी ऊतक में पूर्ण लंबाई वाले मानव डिस्ट्रोफिन प्रोटीन की अभिव्यक्ति संभव हो पाती है।
- परिणाम दर्शाते हैं कि एनएचपी में अंतर्जात स्तर के 501टीपी135टी से अधिक टिकाऊ मानव डिस्ट्रोफिन प्रोटीन अभिव्यक्ति के उच्च स्तर प्राप्त किए गए हैं।
- पोस्टर प्रस्तुति में अल्ट्रासाउंड-मध्यस्थता वितरण (यूएमडी) का उपयोग करते हुए SonoThera के स्वामित्व वाले, गैर-वायरल, गैर-आक्रामक दृष्टिकोण पर प्रकाश डाला गया है।
SonoThera के सीईओ, पीएचडी, केनेथ ग्रीनबर्ग ने कहा, "हमारा नया डेटा अल्ट्रासाउंड-मध्यस्थ आनुवंशिक दवाओं के वितरण की क्षमता और ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी जैसी जटिल बीमारियों के इलाज में इसकी अनूठी क्षमताओं को प्रदर्शित करता है।" उन्होंने आगे कहा, "विशेष रूप से, कंकाल, हृदय और डायाफ्राम की मांसपेशियों तक लक्षित, पूर्ण-लंबाई वाले मानव डिस्ट्रॉफिन को टिकाऊ, सुरक्षित, पुन: प्रयोज्य और गैर-आक्रामक तरीके से पहुँचाने की क्षमता दर्शाती है कि कैसे यूएमडी वर्तमान जीन थेरेपी वितरण विकल्पों की सभी चुनौतियों का सामना कर सकता है। हम इस वर्ष के ईएसजीसीटी सम्मेलन में इन परिणामों को साझा करने के लिए उत्सुक हैं।"
और पढ़ें: ड्यूशेन के लिए नैदानिक परीक्षण (सभी शोधों की सूची)
