SonoThera, ein Biotechnologieunternehmen, das sich der Behandlung der Grundursachen menschlicher Krankheiten durch die Entwicklung genetischer Arzneimittel der nächsten Generation widmet, gab heute bekannt, dass es auf dem 32. Kongress der Europäischen Gesellschaft für Gen- und Zelltherapie, der vom 7. bis 10. Oktober im spanischen Sevilla stattfindet, neue Daten vorstellen wird.
Der Schwerpunkt der Posterpräsentation liegt auf der Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) mit einer vollständigen menschlichen Dystrophin-Nutzlast, die mithilfe der proprietären RIPPLETM-Ultraschall-vermittelten Verabreichungstechnologie (UMD) von SonoThera an die Skelett-, Herz- und Zwerchfellmuskulatur abgegeben wird.
Ultraschall-vermittelte Übertragung
Die neuen Daten zeigen, dass RIPPLETM eine breite, hochgradig zielgerichtete Bioverteilung verschiedener Nutzlastformate ohne Größenbeschränkung ermöglicht und so die Herstellung genetischer Medikamente ermöglicht, die nachdosiert werden können und sicher, gut verträglich und kostengünstig sind. – Was ist eine ultraschallvermittelte Verabreichungsmethode? –
Vollständiges menschliches Dystrophin
- Neue Daten belegen die Fähigkeit der UMD-Technologie, genetische Medikamente zu verabreichen, und ermöglichen die Expression des menschlichen Dystrophin-Proteins in voller Länge im Skelett-, Herz- und Zwerchfellmuskelgewebe in Maus- und nichtmenschlichen Primatenmodellen (NHP).
- Die Ergebnisse zeigen, dass bei NHP hohe Werte der dauerhaften Expression des menschlichen Dystrophin-Proteins erreicht wurden, die 50% der endogenen Werte übersteigen.
- Die Posterpräsentation beleuchtet den proprietären, nicht-viralen und nicht-invasiven Ansatz von SonoThera unter Verwendung einer ultraschallvermittelten Verabreichung (UMD).
„Unsere neuen Daten belegen erneut das Potenzial der ultraschallvermittelten Verabreichung genetischer Medikamente und ihre einzigartigen Möglichkeiten bei der Behandlung komplexer Erkrankungen wie der Duchenne-Muskeldystrophie“, sagte Dr. Kenneth Greenberg, CEO von SonoThera. „Insbesondere die Fähigkeit, zielgerichtetes, vollständiges menschliches Dystrophin dauerhaft, sicher, wiederverwendbar und nichtinvasiv in Skelett-, Herz- und Zwerchfellmuskulatur zu verabreichen, zeigt, wie UMD alle Herausforderungen der aktuellen Gentherapie-Verabreichungsoptionen meistern kann. Wir freuen uns darauf, diese Ergebnisse auf dem diesjährigen ESGCT-Kongress vorzustellen.“
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