SonoThera, una compañía de biotecnología dedicada a tratar la causa raíz de las enfermedades humanas mediante el desarrollo de la próxima generación de medicamentos genéticos, anunció hoy que presentará nuevos datos en el 32º congreso de la Sociedad Europea de Terapia Génica y Celular que se celebrará del 7 al 10 de octubre en Sevilla, España.
La presentación del póster se centra en el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) con una carga de distrofina humana de longitud completa administrada a los músculos esqueléticos, cardíacos y del diafragma utilizando la tecnología de administración mediada por ultrasonido (UMD) RIPPLETM patentada de SonoThera.
Transmisión mediada por ultrasonido
Los nuevos datos demuestran la capacidad de RIPPLETM para permitir una biodistribución amplia y altamente dirigida de diversos formatos de carga útil sin restricción de tamaño, para permitir medicamentos genéticos que se puedan redosificar y que sean seguros, bien tolerados y rentables. ¿Qué es el método de administración mediado por ultrasonido? –
Distrofina humana de cuerpo entero
- Nuevos datos demuestran la capacidad de la tecnología UMD para administrar medicamentos genéticos, permitiendo la expresión de la proteína distrofina humana de longitud completa en el tejido muscular esquelético, cardíaco y diafragma en modelos murinos y de primates no humanos (NHP).
- Los resultados muestran que se han alcanzado altos niveles de expresión duradera de la proteína distrofina humana que superan los niveles endógenos en NHP.
- La presentación en póster destaca el enfoque patentado, no viral y no invasivo de SonoThera mediante administración mediada por ultrasonido (UMD).
“Nuestros nuevos datos siguen demostrando el potencial de la administración de medicamentos genéticos mediante ultrasonidos y sus capacidades únicas en el tratamiento de enfermedades complejas como la distrofia muscular de Duchenne”, afirmó Kenneth Greenberg, PhD, director ejecutivo de SonoThera. “En particular, la capacidad de administrar distrofina humana completa y dirigida a los músculos esquelético, cardíaco y diafragmático de forma duradera, segura, redosificable y no invasiva demuestra cómo la UMD puede superar todos los desafíos de las opciones actuales de administración de terapia génica. Esperamos compartir estos resultados en el congreso ESGCT de este año”.
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