SonoThera, une société de biotechnologie dédiée au traitement des causes profondes des maladies humaines en développant la prochaine génération de médicaments génétiques, a annoncé aujourd'hui qu'elle présenterait de nouvelles données lors du 32e congrès de la Société européenne de thérapie génique et cellulaire qui se tiendra du 7 au 10 octobre à Séville, en Espagne.
La présentation par affiche se concentre sur le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) avec une charge utile de dystrophine humaine pleine longueur délivrée aux muscles squelettiques, cardiaques et diaphragmatiques à l'aide de la technologie exclusive d'administration par ultrasons (UMD) RIPPLETM de SonoThera.
Transmission par ultrasons
Les nouvelles données démontrent la capacité de RIPPLETM à permettre une biodistribution large et hautement ciblée de divers formats de charge utile sans restriction de taille, pour permettre des médicaments génétiques qui peuvent être redosés et qui sont sûrs, bien tolérés et rentables. Qu’est-ce que la méthode d’administration par ultrasons ? –
Dystrophine humaine complète
- De nouvelles données démontrent la capacité de la technologie UMD à fournir des médicaments génétiques, permettant l'expression complète de la protéine dystrophine humaine dans les tissus musculaires squelettiques, cardiaques et diaphragmatiques dans des modèles murins et primates non humains (NHP).
- Les résultats montrent que des niveaux élevés d’expression durable de la protéine dystrophine humaine dépassant 50% des niveaux endogènes ont été atteints dans le NHP.
- La présentation par affiche met en lumière l'approche exclusive, non virale et non invasive de SonoThera utilisant l'administration par ultrasons (UMD).
« Nos nouvelles données démontrent encore une fois le potentiel de l'administration de médicaments génétiques par ultrasons et ses capacités uniques dans le traitement de maladies complexes comme la dystrophie musculaire de Duchenne », a déclaré Kenneth Greenberg, PhD, PDG de SonoThera. « En particulier, la capacité à administrer de la dystrophine humaine ciblée et complète aux muscles squelettiques, cardiaques et diaphragmatiques de manière durable, sûre, redosable et non invasive montre comment l'UMD peut surmonter tous les défis posés par les méthodes actuelles d'administration par thérapie génique. Nous sommes impatients de présenter ces résultats lors du congrès de l'ESGCT de cette année. »
En savoir plus: Essais cliniques sur la dystrophie musculaire de Duchenne (Liste de toutes les recherches)
