SonoThera 是一家致力于通过开发下一代基因药物来治疗人类疾病根源的生物技术公司，该公司今天宣布，将在 10 月 7 日至 10 日在西班牙塞维利亚举行的第 32 届欧洲基因和细胞治疗学会大会上展示新数据。
海报展示的重点是使用 SonoThera 专有的 RIPPLETM 超声介导递送 (UMD) 技术将全长人类肌营养不良蛋白有效载荷递送至骨骼肌、心脏和横膈膜肌肉，治疗杜氏肌营养不良症 (DMD)。
超音波介導的傳輸
新数据表明，RIPPLETM 能够实现多种有效载荷形式的广泛、高度针对性的生物分布，而不受尺寸限制，从而实现可重复给药的基因药物，并且安全、耐受性良好且具有成本效益。– 什么是超声波介导的递送方法？ –
- 跟着我们 -
全长人类肌营养不良蛋白
- 新数据证明了 UMD 技术输送基因药物的能力，允许在小鼠和非人类灵长类动物 (NHP) 模型的骨骼、心脏和膈肌组织中表达全长人类肌营养不良蛋白。
- 结果表明，在 NHP 中已经实现了高水平的持久人类肌营养不良蛋白表达，超过了内源性水平的 50%。
- 海报展示重点介绍了 SonoThera 使用超声介导递送 (UMD) 的专有、非病毒、非侵入性方法。
SonoThera 首席执行官 Kenneth Greenberg 博士表示：“我们的新数据进一步证明了超声介导基因药物递送的潜力及其在治疗杜氏肌营养不良症等复杂疾病方面的独特能力。尤其值得一提的是，我们能够以持久、安全、可重复给药且无创的方式将靶向的全长人类肌营养不良蛋白递送至骨骼肌、心脏肌和膈肌，这展现了 UMD 如何克服当前基因治疗递送方案面临的所有挑战。我们期待在今年的 ESGCT 大会上分享这些成果。”
阅读更多: 杜氏肌营养不良症临床试验（所有研究列表）
- 跟着我们 -
