Биотехнологическая компания SonoThera, занимающаяся лечением основных причин заболеваний человека путем разработки генетических препаратов нового поколения, сегодня объявила о том, что представит новые данные на 32-м конгрессе Европейского общества генной и клеточной терапии, который пройдет с 7 по 10 октября в Севилье, Испания.
В постерной презентации основное внимание уделяется лечению мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) с помощью доставки полноразмерного человеческого дистрофина в скелетные, сердечные и диафрагмальные мышцы с использованием запатентованной технологии ультразвуковой доставки (УМД) RIPPLETM от SonoThera.
Ультразвуковая опосредованная передача
Новые данные демонстрируют способность RIPPLETM обеспечивать широкое, узконаправленное биораспределение различных форматов полезной нагрузки без ограничений по размеру, что позволяет создавать генетические лекарства, которые можно дозировать повторно и которые являются безопасными, хорошо переносимыми и экономически эффективными. Что такое метод ультразвуковой доставки? –
Полноразмерный человеческий дистрофин
- Новые данные демонстрируют способность технологии UMD доставлять генетические лекарства, обеспечивая экспрессию полноразмерного белка дистрофина человека в мышечной ткани скелета, сердца и диафрагмы в моделях мышей и нечеловекообразных приматов (NHP).
- Результаты показывают, что у приматов достигнуты высокие уровни устойчивой экспрессии белка дистрофина человека, превышающие 50% эндогенных уровней.
- В постерной презентации освещается запатентованный невирусный и неинвазивный подход SonoThera с использованием ультразвуковой доставки (UMD).
«Наши новые данные продолжают демонстрировать потенциал ультразвуковой доставки генетических препаратов и её уникальные возможности в лечении сложных заболеваний, таких как мышечная дистрофия Дюшенна», — заявил Кеннет Гринберг, доктор философии, генеральный директор SonoThera. «В частности, возможность целенаправленной доставки полноразмерного человеческого дистрофина в скелетные, сердечные и диафрагмальные мышцы надёжным, безопасным, многоразовым и неинвазивным способом показывает, как UMD может преодолеть все трудности, связанные с современными методами генной терапии. Мы с нетерпением ждём возможности поделиться этими результатами на конгрессе ESGCT в этом году».
Читать далее: Клинические испытания мышечной дистрофии Дюшенна (список всех исследований)
