SonoThera wird auf der MDA-Konferenz 2025 neue Daten präsentieren, die das Potenzial der genetischen Medizin mit gezielter, ultraschallvermittelter Verabreichung (UMD) bei der Behandlung der Muskeldystrophie Duchenne demonstrieren.
- Neue präklinische Daten belegen die Fähigkeit der neuartigen, nicht-viralen UMD-Technologie von SonoThera, genetische Medikamente zu verabreichen, die die Expression des vollständigen Dystrophin-Proteins in der Skelett-, Herz- und Zwerchfellmuskulatur ermöglichen.
- Der nicht-invasive Ansatz von SonoThera wird entwickelt, um eine breite, hochgradig zielgerichtete Bioverteilung verschiedener genetischer Medikamente ohne Größenbeschränkung auf sichere und wiederdosierbare Weise zu ermöglichen.
SonoThera, ein Biotechnologieunternehmen, das sich der Behandlung der Grundursachen menschlicher Krankheiten durch die Entwicklung genetischer Arzneimittel der nächsten Generation verschrieben hat, gab heute bekannt, dass es auf der jährlichen Clinical & Scientific Conference der Muscular Dystrophy Association (MDA), die vom 16. bis 19. März in Dallas (Texas) stattfindet, neue Daten präsentieren wird.
Ultraschall-vermittelte Übertragung (UMD)
SonoThera entwickelt die weltweit erste ultraschallvermittelte nicht-virale Genabgabeplattform, die die Einschränkungen anderer Gentherapieansätze überwinden soll.
Die präklinischen Daten unterstreichen die Fähigkeit der ultraschallvermittelten Verabreichung (UMD), nicht-virale genetische Konstrukte auf eine wiederverabreichbare, dauerhafte Weise zu exprimieren, wodurch in Mausmodellen die Expression von Dystrophin in voller Länge in Skelett-, Herz- und Zwerchfellmuskeln ermöglicht wird. SonoThera entwickelt einen proprietären, nicht-viralen, nicht-invasiven Ansatz unter Verwendung ultraschallvermittelter Verabreichung, der eine breite, hochgradig zielgerichtete Bioverteilung verschiedener genetischer Medikamente ohne Größenbeschränkung auf wiederverabreichbare Weise ermöglicht und so konzipiert ist, dass er sicher, gut verträglich und kostengünstig ist.
„Wir konzentrieren uns auf die großen Herausforderungen, die bei der Behandlung von DMD noch bestehen. Dazu gehören die Unfähigkeit, Dystrophin in voller Länge zu liefern, die Immunogenität viraler Vektoren, die fehlende Verbesserung der motorischen Funktion, die Unfähigkeit, eine erneute Verabreichung zu ermöglichen, Sicherheitsprobleme und natürlich die hohen Behandlungskosten“, sagte Kenneth Greenberg, PhD, CEO von SonoThera. „Wir glauben, dass UMD diese Probleme lösen kann, und zwar auf eine nicht-virale, nicht-invasive Weise. Wir freuen uns darauf, unsere neuesten Daten auf der bevorstehenden MDA-Konferenz vorzustellen.“
