O SonoThera apresentará novos dados na Conferência MDA de 2025, demonstrando o potencial da medicina genética usando administração mediada por ultrassom (UMD) direcionada no tratamento da distrofia muscular de Duchenne.
- Novos dados pré-clínicos demonstram a capacidade da nova tecnologia UMD não viral do SonoThera de fornecer medicamentos genéticos, permitindo a expressão total da proteína distrofina nos músculos esqueléticos, cardíacos e do diafragma.
- A abordagem não invasiva do SonoThera está sendo desenvolvida para permitir uma biodistribuição ampla e altamente direcionada de diversos medicamentos genéticos sem restrição de tamanho, de maneira segura e redozível.
A SonoThera, uma empresa de biotecnologia dedicada a tratar a causa raiz de doenças humanas por meio do desenvolvimento da próxima geração de medicamentos genéticos, anunciou hoje que apresentará novos dados na Conferência Clínica e Científica anual da Muscular Dystrophy Association (MDA), que será realizada de 16 a 19 de março em Dallas, Texas.
Transmissão Mediada por Ultrassom (UMD)
A SonoThera está desenvolvendo a primeira plataforma de administração de genes não viral mediada por ultrassom do mundo, projetada para superar as limitações de outras abordagens de terapia genética.
Os dados pré-clínicos destacam a capacidade da administração mediada por ultrassom (UMD) de expressar construções genéticas não virais de forma redox e durável, permitindo a expressão total da distrofina nos músculos esqueléticos, cardíacos e diafragmáticos em modelos murinos. A SonoThera está desenvolvendo uma abordagem patenteada, não viral e não invasiva usando administração mediada por ultrassom, que permite uma biodistribuição ampla e altamente direcionada de diversos medicamentos genéticos sem restrição de tamanho de forma redox, projetada para ser segura, bem tolerada e econômica.
“Estamos focados nos desafios significativos que permanecem para o tratamento da DMD, que incluem a incapacidade de administrar distrofina de comprimento total, imunogenicidade do vetor viral, falha em melhorar a função motora, incapacidade de redose, problemas de segurança e, claro, o alto custo do tratamento”, disse Kenneth Greenberg, PhD, CEO da SonoThera. “Acreditamos que a UMD pode resolver esses problemas e fazê-lo de uma forma não viral e não invasiva. Estamos ansiosos para compartilhar nossos dados mais recentes na próxima conferência da MDA.”
