Para o programa DMD PBGENE-DMD, a Precision BioSciences prevê iniciar a administração da dose aos pacientes no final do primeiro ou início do segundo trimestre de 2026, após a esperada aprovação do IND. O estudo de Fase 1/2 FUNCTION-DMD tratará pacientes ambulatoriais com mutações nos exons 45-55. Os dados iniciais de múltiplos pacientes são esperados até o final de 2026.
PBGENE-DMD – Ensaio clínico de fase 1/2 FUNCTION-DMD em pacientes com distrofia muscular de Duchenne (DMD)
A PBGENE-DMD, uma nova terapia de edição genética pioneira, utiliza uma abordagem de excisão gênica, que se diferencia claramente dos tratamentos existentes com microdistrofina e de exclusão de éxons. A PBGENE-DMD foi concebida para potencialmente proporcionar uma melhoria funcional muscular duradoura para pacientes com DMD que apresentam mutações nos exons 45-55, afetando até 60% em meninos com DMD. Um único AAV codifica duas proteínas ARCUS projetadas para editar permanentemente o DNA de um paciente dentro do gene da distrofina, resultando em uma proteína distrofina funcional, quase completa e expressa naturalmente. Com o respaldo de robustas evidências pré-clínicas, o PBGENE-DMD foi desenvolvido para promover a melhora funcional ao longo do tempo, tendo como alvo as células satélite musculares. Saber mais: Precision BioSciences PBGENE-DMD restaura a produção de proteína distrofina quase completa
Após a aprovação do pedido de novo medicamento experimental (IND), espera-se que o ensaio clínico de Fase 1/2 FUNCTION-DMD administre a primeira dose ao primeiro paciente no final do primeiro trimestre ou início do segundo trimestre de 2026. O estudo empregará um regime de imunomodulação apropriado e um programa de monitoramento de segurança para tratar pacientes ambulatoriais com mutações nos exons 45-55 em centros clínicos especializados de DMD de classe mundial. Os dados iniciais de múltiplos pacientes são esperados até o final de 2026, com a eficácia inicial avaliada pela porcentagem de expressão da proteína distrofina quase completa a partir de biópsias musculares. Após a obtenção de dados favoráveis de pelo menos 10 pacientes com DMD, a empresa se reuniria com a FDA para definir um caminho regulatório a seguir.
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