بالنسبة لبرنامج DMD PBGENE-DMD، يتوقع برنامج Precision BioSciences بدء إعطاء الجرعات للمرضى في أواخر الربع الأول أو أوائل الربع الثاني من عام 2026، بعد الموافقة المتوقعة على طلب دواء جديد قيد التحقيق (IND). ستعالج دراسة المرحلة الأولى/الثانية FUNCTION-DMD المرضى القادرين على المشي والذين يعانون من طفرات في الإكسونات 45-55. ومن المتوقع الحصول على البيانات الأولية من عدة مرضى بحلول نهاية عام 2026.
PBGENE-DMD – المرحلة 1/2 من تجربة FUNCTION-DMD في مرضى ضمور دوشين العضلي (DMD)
يستخدم العلاج PBGENE-DMD، وهو علاج جديد من نوعه لتحرير الجينات، نهج استئصال الجينات، والذي يختلف بوضوح عن علاجات الميكروديستروفين وتجاوز الإكسون الحالية. تم تصميم PBGENE-DMD لتوفير تحسين وظيفي دائم للعضلات لمرضى ضمور العضلات الدوشيني الذين يعانون من طفرات في الإكسونات 45-55 والتي تؤثر على ما يصل إلى 60% من الأولاد المصابين بضمور العضلات الدوشيني. يحمل فيروس AAV واحد جينين من بروتينات ARCUS المصممة لتعديل الحمض النووي للمريض بشكل دائم ضمن جين الديستروفين، مما ينتج عنه بروتين ديستروفين وظيفي شبه كامل الطول يُعبَّر عنه طبيعيًا. وبفضل أدلة سريرية ما قبل سريرية قوية، صُمِّمَ PBGENE-DMD لتحسين الوظائف العضلية تدريجيًا من خلال استهداف الخلايا الساتلية العضلية. يتعلم أكثر: Precision BioSciences PBGENE-DMD يستعيد إنتاج بروتين الديستروفين كامل الطول تقريبًا
بعد الموافقة على طلب الدواء التجريبي الجديد (IND)، من المتوقع أن تبدأ المرحلة الأولى/الثانية من التجربة السريرية FUNCTION-DMD بإعطاء الجرعة لأول مريض في أواخر الربع الأول أو أوائل الربع الثاني من عام 2026. ستستخدم الدراسة نظامًا مناسبًا لتعديل المناعة وبرنامجًا لمراقبة السلامة لعلاج المرضى القادرين على الحركة والذين يعانون من طفرات في الإكسونات 45-55 في مراكز علاجية متخصصة عالمية المستوى لمرض ضمور العضلات الدوشيني. ومن المتوقع الحصول على البيانات الأولية من عدة مرضى بحلول نهاية عام 2026، وسيتم تقييم الفعالية المبكرة من خلال نسبة التعبير عن بروتين الديستروفين شبه الكامل في خزعات العضلات. بعد الحصول على بيانات داعمة من 10 مرضى مصابين بضمور العضلات الدوشيني على الأقل، ستجتمع الشركة مع FDA للاتفاق على مسار تنظيمي للمضي قدماً.
اقرأ المزيد: التجارب السريرية لمرض دوشين (قائمة بجميع الأبحاث)
