Pour le programme DMD PBGENE-DMD, Precision BioSciences prévoit de commencer l'administration du traitement aux patients à la fin du premier trimestre ou au début du deuxième trimestre 2026, après l'approbation IND attendue. L'étude de phase 1/2 FUNCTION-DMD traitera des patients ambulatoires présentant des mutations dans les exons 45 à 55. Les premières données provenant de plusieurs patients sont attendues d'ici la fin de 2026.
PBGENE-DMD – Essai de phase 1/2 FUNCTION-DMD chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)
PBGENE-DMD, une thérapie d'édition génique novatrice et première de sa catégorie, utilise une approche d'excision génique, qui se différencie clairement des traitements existants à base de microdystrophine et de saut d'exons. PBGENE-DMD est conçu pour potentiellement fournir une amélioration fonctionnelle musculaire durable aux patients atteints de DMD présentant des mutations dans les exons 45-55, touchant jusqu'à 60% chez les garçons atteints de DMD. Un seul AAV code deux protéines ARCUS conçues pour modifier de façon permanente l'ADN d'un patient au sein du gène de la dystrophine, ce qui permet l'expression naturelle d'une protéine dystrophine fonctionnelle quasi complète. Appuyé par de solides données précliniques, le PBGENE-DMD vise à améliorer la fonction musculaire au fil du temps en ciblant les cellules satellites musculaires. Apprendre encore plus: Precision BioSciences PBGENE-DMD restaure la production de la protéine dystrophine presque complète
Suite à l'autorisation de la demande de nouveau médicament expérimental (IND), l'essai clinique de phase 1/2 FUNCTION-DMD devrait administrer la première dose au patient à la fin du premier trimestre ou au début du deuxième trimestre 2026. L'étude mettra en œuvre un protocole d'immunomodulation adapté et un programme de surveillance de la sécurité pour traiter des patients ambulatoires porteurs de mutations des exons 45 à 55 dans des centres cliniques spécialisés de renommée mondiale pour la DMD. Les premières données issues de plusieurs patients sont attendues d'ici fin 2026, l'efficacité précoce étant évaluée par le pourcentage d'expression de la protéine dystrophine quasi complète à partir de biopsies musculaires. Suite à l'obtention de données probantes provenant d'au moins 10 patients atteints de DMD, la société rencontrerait le FDA afin de définir une stratégie réglementaire à suivre.
En savoir plus: Essais cliniques sur la dystrophie musculaire de Duchenne (Liste de toutes les recherches)
