DMD programı PBGENE-DMD için Precision BioSciences, beklenen IND onayının ardından 2026 yılının ilk çeyreğinin sonlarında veya ikinci çeyreğinin başlarında hasta dozlamasına başlamayı öngörüyor. Faz 1/2 FUNCTION-DMD çalışması, 45-55. ekzonlarda mutasyon bulunan ayakta tedavi gören hastaları tedavi edecektir. Birden fazla hastadan elde edilen ilk verilerin 2026 yılının sonuna kadar elde edilmesi beklenmektedir.
PBGENE-DMD – Duchenne Kas Distrofisi (DMD) Hastalarında Faz 1/2 FUNCTION-DMD Çalışması
PBGENE-DMD, sınıfında ilk olan yeni bir gen düzenleme terapisi olup, mevcut mikrodistrofin ve ekzon atlama tedavilerinden açıkça farklılaşan bir gen kesme yaklaşımı kullanmaktadır. PBGENE-DMD, DMD hastalarında 45-55. ekzonlarda mutasyon bulunan ve DMD'li erkek çocuklarda 60%'ye kadar görülen hastalarda kalıcı fonksiyonel kas iyileşmesi sağlama potansiyeline sahip olacak şekilde tasarlanmıştır. Tek bir AAV, hastanın DNA'sındaki distrofin genini kalıcı olarak düzenlemek üzere tasarlanmış iki ARCUS proteinini kodlar ve bu da doğal olarak ifade edilen, neredeyse tam uzunlukta, işlevsel bir distrofin proteiniyle sonuçlanır. Güçlü preklinik kanıtlarla desteklenen PBGENE-DMD, kas uydu hücrelerini hedefleyerek zaman içinde işlevsel iyileşmeyi sağlamak üzere tasarlanmıştır. Daha fazla bilgi edin: Precision BioSciences PBGENE-DMD, Neredeyse Tam Uzunlukta Distrofin Proteininin Üretimini Geri Kazandırır
Araştırma amaçlı yeni ilaç (IND) başvurusunun onaylanmasının ardından, FUNCTION-DMD Faz 1/2 klinik denemesine ilk hastanın 2026 yılının ilk çeyreğinin sonlarında veya ikinci çeyreğinin başlarında dahil edilmesi bekleniyor. Bu çalışma, dünya standartlarında uzmanlaşmış DMD klinik merkezlerinde, 45-55. ekzonlarda mutasyon bulunan ayakta tedavi gören hastaları tedavi etmek için uygun bir immün modülasyon rejimi ve güvenlik izleme programı kullanacaktır. Çok sayıda hastadan elde edilen ilk verilerin 2026 yıl sonuna kadar elde edilmesi beklenmekte olup, erken etkinlik, kas biyopsilerinden elde edilen neredeyse tam uzunluktaki distrofin protein ekspresyonunun yüzdesiyle değerlendirilecektir. En az 10 DMD hastasından elde edilen destekleyici verilerin ardından şirket, düzenleyici süreçle ilgili ileriye dönük bir yol haritası belirlemek üzere FDA ile bir araya gelecekti.
Devamını oku: Duchenne İçin Klinik Araştırmalar (Tüm Araştırmaların Listesi)
