Für das DMD-Programm PBGENE-DMD, Precision BioSciences wird mit dem Beginn der Patientendosierung im späten ersten oder frühen zweiten Quartal 2026 gerechnet, nach der erwarteten IND-Zulassung. In der Phase-1/2-Studie FUNCTION-DMD werden ambulante Patienten mit Mutationen in den Exons 45-55 behandelt. Erste Daten von mehreren Patienten werden bis Ende 2026 erwartet.
PBGENE-DMD – Phase-1/2-FUNCTION-DMD-Studie bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)
Bei PBGENE-DMD handelt es sich um eine neuartige Gen-Editing-Therapie der ersten Generation, die auf einem Gen-Exzisionsansatz basiert und sich dadurch klar von bestehenden Mikrodystrophin- und Exon-Skipping-Behandlungen unterscheidet. PBGENE-DMD wurde entwickelt, um potenziell eine dauerhafte funktionelle Verbesserung der Muskulatur bei DMD-Patienten mit Mutationen in den Exons 45-55 zu erzielen, die bis zu 60% bei Jungen mit DMD betreffen. Ein einzelnes AAV kodiert zwei ARCUS-Proteine, die die DNA eines Patienten innerhalb des Dystrophin-Gens dauerhaft verändern und so ein natürlich exprimiertes, nahezu vollständiges und funktionsfähiges Dystrophin-Protein erzeugen. Gestützt auf überzeugende präklinische Daten ist PBGENE-DMD darauf ausgelegt, durch die gezielte Beeinflussung von Muskel-Satellitenzellen im Laufe der Zeit eine funktionelle Verbesserung zu erzielen. Mehr erfahren: Precision BioSciences PBGENE-DMD stellt die Produktion des nahezu vollständigen Dystrophin-Proteins wieder her
Nach der Genehmigung des Antrags auf Zulassung eines neuen Prüfpräparats (IND) wird erwartet, dass die klinische Phase-1/2-Studie FUNCTION-DMD den ersten Patienten im späten ersten oder frühen zweiten Quartal 2026 behandeln wird. Die Studie wird ein geeignetes Immunmodulationsschema und ein Sicherheitsüberwachungsprogramm zur Behandlung von ambulanten Patienten mit Mutationen in den Exons 45–55 an spezialisierten DMD-Kliniken von Weltrang anwenden. Erste Daten von mehreren Patienten werden bis Ende 2026 erwartet. Die frühe Wirksamkeit wird anhand des prozentualen Anteils der Expression von nahezu vollständigem Dystrophin-Protein in Muskelbiopsien beurteilt. Nach Vorliegen unterstützender Daten von mindestens 10 DMD-Patienten würde sich das Unternehmen mit dem FDA treffen, um das weitere regulatorische Vorgehen abzustimmen.
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