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PBGENE-DMD
PBGENE-DMD
Forschung
PBGENE-DMD tritt in die klinische Prüfung ein: Erster Patient in Duchenne-Gen-Editing-Studie behandelt
Leitartikel
7 bahnbrechende DMD-Forschungsprogramme, die die Duchenne-Behandlung im Jahr 2026 revolutionieren könnten
Forschung
Precision BioSciences gab den Beginn der Phase-1/2a-Studie (FUNCTION-DMD) mit PBGENE-DMD bei ambulanten Patienten mit Duchenne bekannt.
Leitartikel
PBGENE-DMD-Gentherapie: Vorteile, Voraussetzungen und häufig gestellte Fragen
Pressemitteilungen
Precision BioSciences erhält in den USA die Zulassung für den Prüfpräparatantrag FDA für den Wirkstoff PBGENE-DMD, der als erster seiner Klasse zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie eingesetzt wird.
Pressemitteilungen
Precision BioSciences rechnet mit dem Beginn der Patientendosierung für Duchenne-Muskeldystrophie im frühen zweiten Quartal 2026
Pressemitteilungen
Das FDA bezeichnet PBGENE-DMD als Orphan Drug von Precision BioSciences zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie
Pressemitteilungen
Precision BioSciences hebt neue präklinische Daten für PBGENE-DMD zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie hervor
Pressemitteilungen
Precision BioSciences erhält FDA-Status als seltene pädiatrische Erkrankung für PBGENE-DMD zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie
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Häufig gestellte Fragen zu Elevidys für DMD
Can Ekinci
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21. August 2026
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RGX-202-Gentherapie bei Duchenne-Muskeldystrophie zeigt Verbesserung der NSAA-Werte und der Mikrodystrophin-Expression – wichtige Biomarker-Daten fehlen jedoch.
Leitartikel
CRISPR GuideX-Tool: hfCas12Max in CRISPR-basierten Therapeutika
Pflegeleitlinien
Atemübungen bei Duchenne-Muskeldystrophie: Atemtherapie, Lungenpflege und Lungenunterstützung
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