对于 DMD 项目 PBGENE-DMD，Precision BioSciences 预计将在获得 IND 批准后，于 2026 年第一季度末或第二季度初开始对患者进行给药。. FUNCTION-DMD 1/2 期研究将治疗携带 45-55 号外显子突变的可行走患者。预计到 2026 年底将获得多名患者的初步数据。.
PBGENE-DMD – 杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者的 1/2 期 FUNCTION-DMD 试验
PBGENE-DMD 是一种新型的首创基因编辑疗法，它采用基因切除方法，这与现有的微型肌营养不良蛋白和外显子跳跃疗法明显不同。. PBGENE-DMD 旨在为 DMD 患者提供持久的肌肉功能改善，这些患者的 45-55 号外显子发生突变，影响多达 60% 的 DMD 男孩。. 单个腺相关病毒（AAV）编码两种ARCUS蛋白，旨在永久性编辑患者肌营养不良蛋白基因内的DNA，从而产生一种天然表达的、接近全长的功能性肌营养不良蛋白。PBGENE-DMD拥有强大的临床前证据支持，其通过靶向肌肉卫星细胞，旨在随着时间的推移改善患者的功能。. 了解更多： Precision BioSciences PBGENE-DMD 恢复近全长肌营养不良蛋白的产生
在研究性新药 (IND) 申请获得批准后，FUNCTION-DMD 1/2 期临床试验预计将于 2026 年第一季度末或第二季度初给第一位患者用药。. 该研究将采用适当的免疫调节方案和安全性监测计划，在世界一流的DMD专科临床中心治疗携带45-55号外显子突变的门诊患者。预计将于2026年底获得多名患者的初步数据，早期疗效将通过肌肉活检中接近全长肌营养不良蛋白的表达百分比来评估。. 在获得至少 10 名 DMD 患者的支持性数据后，该公司将与 FDA 会面，以就未来的监管路径达成一致。.
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