أعلنت شركة Solid Biosciences عن توقعاتها لعام 2026 لإجراء التجارب السريرية لعلاج دوشين الجيني SGT-003

وجاء في بيان صحفي صادر عن شركة Solid Biosciences: "مع وجود العديد من التفاعلات التنظيمية المخطط لها في الأشهر المقبلة، فإننا نهدف إلى تحقيق التوافق بشأن مسار الموافقة المعجل المحتمل لـ SGT-003 وطرح علاجنا التجريبي في السوق لتلبية الطلب الهائل من مجتمع دوشين."“ يتعلم أكثر: الأسئلة الشائعة حول العلاج الجيني Solid Biosciences SGT-003

دواء SGT-003 لعلاج ضمور دوشين العضلي (دوشين) في الولايات المتحدة الأمريكية

• اعتبارًا من تاريخ قطع السلامة في 9 يناير 2026، تم تحمل SGT-003 بشكل عام بشكل جيد لدى 33 مشاركًا تم إعطاؤهم الجرعة في التجربة السريرية الجارية INSPIRE DUCHENNE المرحلة 1/2.
  • يستمر ملف السلامة والتحمل الخاص بـ SGT-003 في دعم نظام تعديل المناعة الوقائي الذي يعتمد على الستيرويدات فقط.
  • تم تفعيل نظام الجرعات للمرضى الخارجيين منذ سبتمبر 2025.
  • لم يتم رصد أي إصابة كبدية ناتجة عن الأدوية (DILI) أو اعتلال الأوعية الدموية الدقيقة الخثاري (TMA) أو متلازمة انحلال الدم اليوريمي غير النمطية (aHUS) أو التهاب عضلة القلب اعتبارًا من تاريخ القطع في 9 يناير 2026.
  • أظهرت مراقبة سلامة القلب انخفاضات في إصابات القلب وإشارات مبكرة لتطبيع وظيفة الانقباض القلبي، كما تم قياسها بواسطة نسبة قذف البطين الأيسر (LVEF) (N=14، تاريخ قطع البيانات 29 سبتمبر 2025).
• تم رصد مستويات تعبير قوية للميكروديستروفين (N=10، تاريخ قطع البيانات 29 سبتمبر 2025) واستعادة متوافقة للمكونات الرئيسية لمركب البروتين المرتبط بالديستروفين (DAPC).
• لوحظت تحسينات في مجموعة من المؤشرات الحيوية لسلامة العضلات مما يشير إلى تأثير منسق لاحق (N=11-14، تاريخ قطع البيانات 29 سبتمبر 2025).
• خلال النصف الأول من عام 2026، تخطط الشركة لإجراء تفاعلات متعددة مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) للتوافق على تصميم المرحلة الثالثة من التجارب التأكيدية وعلى الأدلة التأكيدية اللازمة لدعم الموافقة المعجلة المحتملة لـ SGT-003، مع توقع تحديث في منتصف عام 2026.
• تتوقع الشركة الإبلاغ عن بيانات إضافية من المرحلة 1/2 من تجربة INSPIRE DUCHENNE في منتصف عام 2026.

اكتشف المزيد: Solid Biosciences يبدأ المرحلة الثالثة من التجارب السريرية لعلاج جين SGT-003 (IMPACT DUCHENNE) في الذكور المتنقلين

التجارب السريرية لـ SGT-003 خارج الولايات المتحدة الأمريكية

• تم تسجيل أول مشارك في تجربة IMPACT DUCHENNE، وهي تجربة سريرية عشوائية مزدوجة التعمية خاضعة للتحكم الوهمي من المرحلة الثالثة، خارج الولايات المتحدة، ومن المتوقع أن يتم إعطاء الجرعات في الربع الأول من عام 2026.
• تتضمن تجربة IMPACT DUCHENNE موقعين نشطين للتجارب السريرية، يقعان في كندا وأستراليا، مع خطط للتوسع إلى بلدان إضافية، بما في ذلك في أوروبا، بدءًا من منتصف عام 2026، رهناً بالحصول على الموافقات التنظيمية.
• حصل دواء SGT-003 على تصنيف جواز سفر الابتكار بموجب مسار الترخيص والوصول المبتكر الجديد في المملكة المتحدة (ILAP)، والذي يهدف إلى تسريع طرح الأدوية الجديدة في السوق وتسهيل وصول المرضى إليها، مما يجعل SGT-003 مؤهلاً ليصبح أول علاج جيني لضمور دوشين العضلي يُطرح في السوق في المملكة المتحدة. تصنيف جواز سفر الابتكار

اقرأ المزيد: التجارب السريرية لمرض دوشين (قائمة بجميع الأبحاث)

- تابعنا -