Solid Biosciences, Duchenne Gen Terapisi SGT-003'ün Klinik Denemeleri İçin 2026 Beklentilerini Açıkladı

Solid Biosciences tarafından yayınlanan basın bülteninde şu ifadeler yer aldı: "Önümüzdeki aylarda planlanan çok sayıda düzenleyici kurumla etkileşimimizle, SGT-003 için potansiyel hızlandırılmış onay yolunda uzlaşmaya varmayı ve araştırma aşamasındaki tedavimizi Duchenne topluluğundan gelen yoğun talebi karşılamak üzere piyasaya sürmeyi hedefliyoruz."“ Daha fazla bilgi edin: Solid Biosciences SGT-003 Gen Terapisi Hakkında Sıkça Sorulan Sorular

ABD'de Duchenne kas distrofisi (Duchenne) için SGT-003

• 9 Ocak 2026 tarihli güvenlik son tarihine kadar, SGT-003, devam eden INSPIRE DUCHENNE Faz 1/2 klinik çalışmasına katılan 33 katılımcıda genel olarak iyi tolere edilmiştir.
  • SGT-003'ün güvenlik ve tolere edilebilirlik profili, yalnızca steroid içeren profilaktik immünomodülasyon rejimini desteklemeye devam etmektedir.
  • Ayakta tedavi gören hastalara doz uygulaması Eylül 2025'ten itibaren mümkün hale geldi.
  • 9 Ocak 2026 tarihine kadar ilaç kaynaklı karaciğer hasarı (DILI), trombotik mikroanjiyopati (TMA), atipik hemolitik üremik sendrom (aHUS) veya miyokardit vakası gözlemlenmemiştir.
  • Kalp güvenliği izlemesi, sol ventrikül ejeksiyon fraksiyonu (LVEF) ile ölçülen kalp hasarında azalma ve kalp sistolik fonksiyonunun normalleşmesinin erken sinyallerini göstermiştir (N=14, veri kesim tarihi 29 Eylül 2025).
• Dikkat çekici mikrodistrofin ekspresyon seviyeleri (N=10, veri kesim tarihi 29 Eylül 2025) ve distrofinle ilişkili protein kompleksinin (DAPC) temel bileşenlerinin uyumlu şekilde yeniden oluşumu gözlemlenmiştir.
• Kas bütünlüğüne ilişkin çeşitli biyobelirteçlerde iyileşmeler gözlemlenmiştir; bu da koordineli bir aşağı yönlü etkiyi düşündürmektedir (N=11-14, veri kesim tarihi 29 Eylül 2025).
• Şirket, 2026 yılının ilk yarısında, Faz 3 doğrulama denemesi tasarımı ve SGT-003 için potansiyel hızlandırılmış onay sürecini desteklemek üzere gerekli doğrulama kanıtları konusunda ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) ile birden fazla görüşme yapmayı planlamaktadır; 2026 yılının ortalarında bir güncelleme beklenmektedir.
• Şirket, Faz 1/2 INSPIRE DUCHENNE çalışmasından elde edilen ek verileri 2026 yılının ortalarında açıklamayı bekliyor.

Daha Fazlasını Keşfedin: Solid Biosciences, Hareket Halindeki Erkeklerde SGT-003 Gen Terapisinin (IMPACT DUCHENNE) 3. Faz Klinik Çalışmasını Başlattı

SGT-003'ün ABD dışında klinik denemesi

• IMPACT DUCHENNE adlı Faz 3 randomize, çift kör, plasebo kontrollü, ABD dışı klinik çalışmaya ilk katılımcı kaydedildi ve dozlamanın 2026 yılının ilk çeyreğinde gerçekleşmesi bekleniyor.
• IMPACT DUCHENNE çalışmasının Kanada ve Avustralya'da olmak üzere iki aktif klinik araştırma merkezi bulunmaktadır ve düzenleyici onayların alınmasına bağlı olarak, 2026 yılının ortalarından itibaren Avrupa da dahil olmak üzere ek ülkelere genişletilmesi planlanmaktadır.
• SGT-003, yeni Birleşik Krallık Yenilikçi Lisanslama ve Erişim Yolu (ILAP) kapsamında Yenilikçi Pasaport Belgesi almaya hak kazandı. Bu belge, piyasaya sürülme süresini hızlandırmayı ve hastaların yeni ilaçlara erişimini kolaylaştırmayı amaçlıyor ve SGT-003'ü potansiyel olarak Birleşik Krallık'ta piyasaya sürülen ilk Duchenne gen terapisi haline getiriyor. İnovasyon Pasaportu Belgesi

Devamını oku: Duchenne İçin Klinik Araştırmalar (Tüm Araştırmaların Listesi)

- Bizi takip edin -