A Edgewise Therapeutics divulgou atualizações sobre os programas clínicos da empresa (Distrofia Muscular de Becker / Distrofia Muscular de Duchenne) e destacou os principais marcos para 2026.
Prioridades para 2026 – Sevasemten
Concluiremos a coorte global pivotal do estudo GRAND CANYON e anunciaremos os principais resultados em indivíduos com Becker no quarto trimestre de 2026.
Iremos preparar a submissão de um pedido de registro de novo medicamento (NDA) à Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para o sevasemten em Becker no primeiro semestre de 2027.
O projeto e o planejamento para um ensaio clínico de Fase 3 em indivíduos com distrofia muscular de Duchenne (Duchenne) serão finalizados no segundo semestre de 2026. Saber mais: O que é Sevasemten?
Conquistas de Duchenne e Becker em 2025
- Conclusão das matrículas de adultos no programa GRAND CANYON com Becker.
- Foram divulgados dados preliminares positivos do estudo de extensão aberto de Fase 2 MESA em adultos com doença de Becker.
- Foram relatadas observações encorajadoras do estudo de Fase 2 controlado por placebo do LYNX em participantes com distrofia muscular de Duchenne em diversas medidas funcionais, incluindo o percentil 95 da velocidade da passada (SV95C), a Avaliação Ambulatorial North Star (NSAA) e o teste de subida de 4 degraus, além da identificação de uma dose de 10 mg para avaliação na Fase 3.
- Os resultados iniciais divulgados do estudo FOX de Fase 2, controlado por placebo, em participantes com distrofia muscular de Duchenne previamente tratados com terapia gênica, também corroboraram a hipótese de que o sevasemten 10 mg tem potencial para reduzir a taxa de declínio funcional.
Ler mais: Ensaios clínicos para distrofia muscular de Duchenne (lista de todas as pesquisas)
