Edgewise Therapeutics a fait le point sur les programmes cliniques de la société (dystrophie musculaire de Becker / dystrophie musculaire de Duchenne) et a souligné les principales étapes prévues pour 2026.
Priorités 2026 – Sevasemten
L'étude achèvera la cohorte pivotale mondiale GRAND CANYON et annoncera les principaux résultats concernant les personnes atteintes de Becker au quatrième trimestre 2026.
Nous nous préparerons à soumettre une demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM) auprès de la Food and Drug Administration américaine pour le sevasemten à Becker au cours du premier semestre 2027.
Finaliser la conception et le plan d'un essai de phase 3 chez des personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne (Duchenne) au cours du second semestre 2026. Apprendre encore plus: Qu'est-ce que Sevasemten ?
Réalisations de 2025 pour Duchenne et Becker
- Inscription terminée pour les adultes de GRAND CANYON avec Becker.
- Des données préliminaires positives ont été rapportées à partir de l'étude d'extension en ouvert de phase 2 MESA chez des adultes atteints de Becker.
- Des observations encourageantes ont été rapportées lors de l'essai contrôlé par placebo de phase 2 LYNX chez des participants atteints de Duchenne sur des mesures fonctionnelles, notamment la vitesse de foulée au 95e centile (SV95C), l'évaluation ambulatoire North Star (NSAA) et la montée de 4 escaliers, tout en identifiant une dose de 10 mg à évaluer en phase 3.
- Les premiers résultats rapportés de l'essai FOX de phase 2 contrôlé par placebo chez des participants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne préalablement traités par thérapie génique ont également confirmé que le sevasemten 10 mg a le potentiel de réduire le taux de déclin fonctionnel.
En savoir plus: Essais cliniques sur la dystrophie musculaire de Duchenne (Liste de toutes les recherches)
