एजवाइज थेरेप्यूटिक्स ने कंपनी के नैदानिक कार्यक्रमों (बेकर मस्कुलर डिस्ट्रॉफी / ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी) पर अद्यतन जानकारी प्रदान की और 2026 के लिए प्रमुख उपलब्धियों पर प्रकाश डाला।.
2026 प्राथमिकताएँ – Sevasemten
GRAND CANYON ग्लोबल पिवोटल कोहोर्ट को पूरा किया जाएगा और 2026 की चौथी तिमाही में बेकर के साथ व्यक्तियों के शीर्ष-स्तरीय परिणामों की घोषणा की जाएगी।.
हम 2027 की पहली छमाही में बेकर में सेवासेमटेन के लिए अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन के समक्ष एक नई दवा आवेदन प्रस्तुत करने की तैयारी करेंगे।.
ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (ड्यूशेन) से पीड़ित व्यक्तियों पर तीसरे चरण के परीक्षण के लिए डिजाइन और योजना को 2026 की दूसरी छमाही में अंतिम रूप दिया जाएगा। और अधिक जानें: सेवसेमटेन क्या है?
ड्यूशेन और बेकर के लिए 2025 की उपलब्धियाँ
- बेकर के साथ वयस्कों के लिए ग्रैंड कैन्यन में नामांकन प्रक्रिया पूरी हो गई है।.
- वयस्कों में बेकर रोग के लिए किए गए MESA फेज 2 ओपन लेबल एक्सटेंशन ट्रायल से सकारात्मक शीर्ष-पंक्ति डेटा की रिपोर्ट मिली है।.
- ड्यूशेन रोग से ग्रसित प्रतिभागियों में किए गए LYNX फेज 2 प्लेसीबो-नियंत्रित परीक्षण से कार्यात्मक मापदंडों, जिनमें स्ट्राइड वेलोसिटी 95वां परसेंटाइल (SV95C), नॉर्थ स्टार एम्बुलेटरी असेसमेंट (NSAA) और 4 सीढ़ियां चढ़ना शामिल हैं, के संबंध में उत्साहजनक अवलोकन प्राप्त हुए, साथ ही फेज 3 में मूल्यांकन के लिए 10 मिलीग्राम की खुराक की पहचान की गई।.
- जीन थेरेपी से पहले इलाज करा चुके ड्यूशेन रोग से पीड़ित प्रतिभागियों पर किए गए FOX फेज 2 प्लेसीबो-नियंत्रित परीक्षण के प्रारंभिक परिणामों से यह भी पता चला है कि सेवासेमटेन 10 मिलीग्राम में कार्यात्मक गिरावट की दर को कम करने की क्षमता है।.
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