Edgewise Therapeutics 公司介绍了其临床项目（贝克尔肌营养不良症/杜氏肌营养不良症）的最新进展，并重点介绍了 2026 年的主要里程碑。.
2026 年优先事项 – Sevasemten
我们将完成 GRAND CANYON 全球关键队列研究，并将于 2026 年第四季度公布 Becker 患者的初步研究结果。.
将于 2027 年上半年准备向美国食品药品监督管理局提交 sevasemten 在 Becker 中的新药申请。.
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将于2026年下半年最终确定针对杜氏肌营养不良症（Duchenne）患者的3期临床试验的设计和计划。 了解更多： Sevasemten 是什么？
2025年杜氏肌营养不良症和贝克尔肌营养不良症的成就
- 已完成贝克尔成人大峡谷课程的招生工作。.
- MESA 2 期开放标签扩展试验在患有 Becker 综合征的成年人中报告了积极的初步数据。.
- LYNX 2 期安慰剂对照试验报告显示，在杜氏肌营养不良症患者的各项功能指标中，包括步速 95 百分位 (SV95C)、北极星步行评估 (NSAA) 和 4 次爬楼梯，均取得了令人鼓舞的观察结果，同时确定了 10 毫克的剂量，将在 3 期试验中进行评估。.
- FOX 2 期安慰剂对照试验的初步结果显示，对于先前接受过基因治疗的杜氏肌营养不良症患者，塞瓦塞汀 10 毫克有可能降低功能衰退的速度。.
阅读更多: 杜氏肌营养不良症临床试验（所有研究列表）
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