A Signature Biologics anunciou que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA (FDA) autorizou a expansão do recrutamento para um estudo clínico que avalia a terapia experimental da empresa com células-tronco mesenquimais derivadas do cordão umbilical (UC-MSC) para distrofia muscular de Duchenne (DMD).
O estudo está sendo conduzido sob uma solicitação de Novo Medicamento Experimental (IND, na sigla em inglês) detida pela CRO contratada que atua como patrocinadora do estudo. A Signature Biologics fabrica o produto experimental e financia o estudo.
O grupo inicial de cinco participantes concluiu o recrutamento. O estudo aberto, com controle histórico, inclui avaliações funcionais como o Teste de Subida de 4 Degraus, o Teste de Caminhada de 10 Metros e a Avaliação Ambulatorial North Star (NSAA), além de avaliações de DMD (Disfunção Motora Disfuncional) e fadiga pelo PedsQL (Questionário de Qualidade de Vida em Demência) e exames laboratoriais metabólicos, e painéis de citocinas inflamatórias.
Segundo a empresa, o modelo FDA permite a inscrição de até 30 participantes adicionais. O recrutamento será retomado após a ativação de um centro clínico adicional.
É importante ressaltar que, neste momento, não há resultados de eficácia sendo divulgados. Portanto, famílias e pesquisadores devem distinguir a autorização do estudo FDA para expandir o recrutamento de participantes das evidências de eficácia clínica.
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