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Terapia com células-tronco
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A mutação FDA permite a expansão do recrutamento para o estudo de terapia celular com Signature Biologics para DMD.
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A IPS HEART tem como objetivo restaurar a distrofina em sua forma completa com duas terapias celulares regenerativas para a distrofia muscular de Duchenne.
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Resultados de seis meses com SAT-3247 e TRAILHEAD mostram redução da gordura muscular e diminuição da CK em adultos com distrofia muscular de Duchenne.
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A proteína Satellos recebe a designação de via rápida (Fast Track) para a proteína SAT-3247 no tratamento da distrofia muscular de Duchenne.
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A proteína Satellos recebe aprovação internacional, assim como a FDA, para iniciar os testes pediátricos de Fase 2 da SAT-3247 para distrofia muscular de Duchenne.
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Proteína Fn14 pode proteger células-tronco musculares, oferecendo promessa para o desenvolvimento de tratamentos para Duchenne
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Pesquisadores em Madri fazem avanços importantes na cura da distrofia muscular de Duchenne com nanopartículas
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Sistema de administração de hidrogel tem potencial para terapia baseada em células para distrofia muscular de Duchenne
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ENCell confirma segurança da terapia com células-tronco DMD EN001 em ensaio clínico de fase 1 na Coreia
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Perguntas frequentes sobre o Elevidys usado para DMD
Pode Ekinci
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21 de agosto de 2026
Leitura obrigatória
Diretrizes de cuidados
Dispositivos de assistência baseados na idade para distrofia muscular de Duchenne: Guia completo por estágio
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Ensaio clínico de fase 3 com Del-Zota e SAFARI44: um novo estudo de supressão do éxon 44 para distrofia muscular de Duchenne.
Comunicados de imprensa
A terapia gênica RGX-202 para distrofia muscular de Duchenne demonstra melhora na NSAA e na expressão de microdistrofina — mas faltam dados importantes sobre biomarcadores.
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