Signature Biologics hat bekannt gegeben, dass die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA (FDA) die erweiterte Teilnehmerzahl an einer klinischen Studie genehmigt hat, in der die experimentelle Therapie mit aus Nabelschnur gewonnenen mesenchymalen Stammzellen (UC-MSC) des Unternehmens zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) untersucht wird.
Die Studie wird im Rahmen eines Antrags auf Zulassung eines neuen Prüfpräparats (Investigational New Drug, IND) durchgeführt, der von der beauftragten CRO (Auftragsforschungsinstitut) als Studiensponsor eingereicht wurde. Signature Biologics stellt das Prüfpräparat her und finanziert die Studie.
Die erste Kohorte von fünf Teilnehmern hat die Rekrutierung abgeschlossen. Die offene, historisch kontrollierte Studie umfasst funktionelle Beurteilungen wie den 4-Treppen-Test, den 10-Meter-Gehtest und die North Star Ambulatory Assessment (NSAA) sowie PedsQL DMD- und Fatigue-Beurteilungen, metabolische Labortests und Entzündungszytokin-Panels.
Laut Angaben des Unternehmens ermöglicht der FDA die Aufnahme von bis zu 30 zusätzlichen Teilnehmern. Die Rekrutierung wird wieder aufgenommen, sobald ein weiterer klinischer Standort aktiviert ist.
Wichtig ist, dass zum jetzigen Zeitpunkt keine Wirksamkeitsergebnisse berichtet werden. Familien und Forscher sollten daher zwischen der Zulassung von FDA zur Erweiterung der Teilnehmerzahl und dem Nachweis der klinischen Wirksamkeit unterscheiden.
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