Signature Biologics ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha autorizado la ampliación de la inscripción en un estudio clínico que evalúa la terapia experimental de la compañía con células madre mesenquimales derivadas del cordón umbilical (UC-MSC) para la distrofia muscular de Duchenne (DMD).
El estudio se está llevando a cabo bajo una solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND, por sus siglas en inglés) presentada por la CRO contratada que actúa como patrocinadora del estudio. Signature Biologics fabrica el producto en investigación y financia el estudio.
El grupo inicial de cinco participantes ha completado su inscripción. El estudio abierto, con control histórico, incluye evaluaciones funcionales como la prueba de subir 4 escalones, la prueba de marcha de 10 metros y la evaluación ambulatoria North Star (NSAA), así como evaluaciones PedsQL DMD y de fatiga, análisis de laboratorio metabólicos y paneles de citocinas inflamatorias.
Según la empresa, el modelo FDA permite la inscripción de hasta 30 participantes adicionales. El proceso de reclutamiento se reanudará una vez que se active un centro clínico adicional.
Es importante destacar que, por el momento, no se están publicando resultados de eficacia. Por lo tanto, las familias y los investigadores deben distinguir la autorización del estudio FDA para ampliar la inscripción de participantes de la evidencia de su eficacia clínica.
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