Signature Biologics ने घोषणा की है कि अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) ने ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) के लिए कंपनी की प्रायोगिक गर्भनाल-व्युत्पन्न मेसेनकाइमल स्टेम सेल (UC-MSC) थेरेपी का मूल्यांकन करने वाले एक नैदानिक अध्ययन में विस्तारित नामांकन की अनुमति दे दी है।.
यह अध्ययन अनुबंधित सीआरओ (CRO) द्वारा धारित इन्वेस्टिगेशनल न्यू ड्रग (IND) आवेदन के तहत संचालित किया जा रहा है, जो अध्ययन प्रायोजक के रूप में कार्य कर रहा है। Signature Biologics जांच उत्पाद का निर्माण करता है और अध्ययन के लिए वित्तपोषण करता है।.
पहले चरण में शामिल पांच प्रतिभागियों का नामांकन पूरा हो चुका है। यह ओपन-लेबल, ऐतिहासिक रूप से नियंत्रित अध्ययन है जिसमें कार्यात्मक मूल्यांकन जैसे कि 4 सीढ़ी चढ़ना, 10 मीटर पैदल चलना परीक्षण और नॉर्थ स्टार एम्बुलेटरी असेसमेंट (एनएसएए), साथ ही पीड्सक्यूएल डीएमडी और थकान मूल्यांकन, चयापचय प्रयोगशाला परीक्षण और सूजन संबंधी साइटोकाइन पैनल शामिल हैं।.
कंपनी के अनुसार, FDA ने 30 अतिरिक्त प्रतिभागियों के नामांकन की अनुमति दी है।. एक अतिरिक्त क्लिनिकल साइट के सक्रिय होने के बाद भर्ती प्रक्रिया फिर से शुरू होगी।.
महत्वपूर्ण बात यह है कि फिलहाल प्रभावकारिता से संबंधित कोई परिणाम सामने नहीं आए हैं।. इसलिए परिवारों और शोधकर्ताओं को FDA के नामांकन विस्तार के लिए दी गई अनुमति और नैदानिक प्रभावशीलता के प्रमाण के बीच अंतर करना चाहिए।.
और पढ़ें: ड्यूशेन के नैदानिक परीक्षणों के बारे में जानें
