Signature Biologics, ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA), şirketin Duchenne kas distrofisi (DMD) için geliştirdiği göbek kordonundan elde edilen mezenkimal kök hücre (UC-MSC) tedavisini değerlendiren klinik çalışmaya genişletilmiş kayıt izni verdiğini duyurdu.
Bu çalışma, çalışma sponsoru olarak görev yapan sözleşmeli araştırma kuruluşu (CRO) tarafından yürütülen bir Araştırma Amaçlı Yeni İlaç (IND) başvurusu kapsamında gerçekleştirilmektedir. Signature Biologics, araştırma ürününü üretmekte ve çalışmayı finanse etmektedir.
Beş katılımcıdan oluşan ilk grup kayıt işlemini tamamladı. Açık etiketli, tarihsel olarak kontrollü çalışma, 4 Basamaklı Merdiven Tırmanma Testi, 10 Metre Yürüme Testi ve North Star Ambulatuvar Değerlendirmesi (NSAA) gibi fonksiyonel değerlendirmelerin yanı sıra PedsQL DMD ve yorgunluk değerlendirmeleri, metabolik laboratuvar testleri ve inflamatuar sitokin panellerini içermektedir.
Şirketin açıklamasına göre, FDA modeli 30'a kadar ek katılımcının kaydına izin vermektedir. Ek bir klinik merkez faaliyete geçtikten sonra katılımcı almaya yeniden başlayacaktır.
Önemli bir nokta olarak, şu anda herhangi bir etkinlik sonucu bildirilmemektedir. Bu nedenle aileler ve araştırmacılar, FDA'nın kayıt sayısını genişletme iznini klinik etkinliğe dair kanıtlardan ayırt etmelidir.
Devamını oku: Duchenne Klinik Araştırmalarını Keşfedin
