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Vollständiges Dystrophin
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Pressemitteilungen
Tevard Biosciences präsentiert Daten, die die Produktion von Vollproteinen mit tRNA-basierter Therapie für Duchenne-Muskeldystrophie belegen
Forschung
SPOT-mRNA03-Gentherapie für Duchenne-Muskeldystrophie beginnt mit der frühen klinischen Phase-1-Studie
Pressemitteilungen
Del-zota (Exon 44 Skipping Therapy) zeigte in Phase 1/2-Studie Umkehrung des Krankheitsverlaufs bei wichtigen funktionellen Endpunkten
Pressemitteilungen
FDA bezeichnet Avidity Biosciences‘ Delpacibart Zotadirsen (del-zota) als bahnbrechende Therapie zur Behandlung von DMD bei Personen mit Mutationen, die Exon ermöglichen …
Pressemitteilungen
Precision BioSciences hebt neue präklinische Daten für PBGENE-DMD zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie hervor
Pressemitteilungen
Precision BioSciences erhält FDA-Status als seltene pädiatrische Erkrankung für PBGENE-DMD zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie
Pressemitteilungen
Entos Pharmaceuticals entwickelt wiederdosierbare Dystrophin-Gentherapie in voller Länge: Fusogenix PLV-Methode
Pressemitteilungen
Precision BioSciences PBGENE-DMD stellt die Produktion des nahezu vollständigen Dystrophin-Proteins wieder her
Leitartikel
Wie geht es weiter mit Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), nachdem sich die Pharmariesen aus der AAV-basierten Gentherapieforschung zurückgezogen haben?
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Häufig gestellte Fragen zu Elevidys für DMD
Can Ekinci
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21. August 2026
Muss gelesen werden
Pressemitteilungen
RGX-202-Gentherapie bei Duchenne-Muskeldystrophie zeigt Verbesserung der NSAA-Werte und der Mikrodystrophin-Expression – wichtige Biomarker-Daten fehlen jedoch.
Leitartikel
CRISPR GuideX-Tool: hfCas12Max in CRISPR-basierten Therapeutika
Pflegeleitlinien
Atemübungen bei Duchenne-Muskeldystrophie: Atemtherapie, Lungenpflege und Lungenunterstützung
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