O estudo ENHANCE é um ensaio clínico de Fase 4 concebido para avaliar a segurança e a eficácia do ELEVIDYS no mundo real em pacientes com distrofia muscular de Duchenne (DMD).
Este estudo é particularmente importante porque se concentra em pacientes tratados em um contexto pós-comercialização, ou seja, depois que a terapia já foi aprovada e está sendo usada na prática clínica.
O ensaio clínico é patrocinado pela Sarepta Therapeutics e possui o ID de estudo SRP-9001-402.
Índice
Objetivo principal: Compreender os riscos para a segurança do fígado
Por que a segurança do fígado é importante
Uma das principais preocupações com terapias genéticas como a ELEVIDYS é o risco de lesão hepática aguda (LHA).
Papel do Sirolimus
O estudo avalia se a adição de sirolimus como tratamento imunossupressor preventivo (profilático) pode ajudar a reduzir as complicações hepáticas.
Em termos simples:
- ELEVIDYS ajuda a fornecer um gene de distrofina funcional.
- O sirolimo ajuda a controlar a reação do sistema imunológico à terapia.
- O objetivo é tornar o tratamento mais seguro sem reduzir sua eficácia.
Desenho do estudo e detalhes principais
Visão geral do ensaio clínico
- Tipo de estudo: Intervencionista
- Fase: Fase 4
- Número estimado de matrículas: 20 participantes
- Data de início: 30 de abril de 2026
- Data de conclusão: 31 de março de 2027
Grupos de estudo (coortes)
O ensaio clínico inclui dois grupos de participantes:
Coorte 1:
- Meninos com 4 anos de idade ou mais
- Deve ser capaz de se locomover (andar).
- Elegível para tratamento comercial com ELEVIDYS.
Coorte 2:
- Anteriormente tratado com ELEVIDYS
- Já havia recebido sirolimus e corticosteroides antes da terapia.
Quem pode participar?
Critérios de inclusão principais
Os participantes devem:
- Ser do sexo masculino ao nascer.
- Atender aos requisitos de idade e elegibilidade para o tratamento.
- Ter um cuidador ou ser capaz de seguir os procedimentos do estudo.
- Fornecer consentimento informado (ou solicitar que um responsável legal o faça).
- Use um método contraceptivo adequado se for sexualmente ativo.
Quem não pode participar?
Critérios de exclusão principais
Os participantes não podem participar se:
- Não é seguro receber ELEVIDYS
- Apresentar infecções como:
- HIV
- Hepatite B ou C
- Ter infecções ou vacinações recentes
- Apresentar condições que possam afetar a segurança ou os resultados do estudo.
- Não tolera sirolimus
- Apresenta feridas ou lesões que podem cicatrizar mal sob imunossupressão.
Por que este estudo é importante para a comunidade DMD?
Evidências do mundo real
Diferentemente de estudos anteriores, este estudo reflete as condições reais de tratamento, ajudando os médicos a compreender:
- Quão seguro é o ELEVIDYS fora de ambientes controlados?
- Como os pacientes respondem ao longo do tempo
Melhorando a segurança do tratamento
Caso seja bem-sucedido, o estudo poderá:
- Reduzir os riscos relacionados ao fígado
- Melhorar os protocolos de tratamento
- Aumentar a confiança no uso da terapia genética.
Informações de contato
Para obter mais detalhes sobre o estudo:
- Organização: Sarepta Terapêutica
- Telefone: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
- E-mail: [email protected]
Locais dos ensaios clínicos ainda não anunciados.
Os locais do ensaio clínico ENHANCE ainda não foram divulgados publicamente. A empresa patrocinadora do estudo, Sarepta Therapeutics, deverá anunciar os locais participantes em um momento posterior. Pacientes, cuidadores e profissionais de saúde são encorajados a acompanhar as atualizações oficiais assim que as informações sobre os locais forem disponibilizadas.
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