ENHANCE अध्ययन एक चरण 4 नैदानिक परीक्षण है जिसे ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) से पीड़ित रोगियों में ELEVIDYS की वास्तविक दुनिया में सुरक्षा और प्रभावशीलता का मूल्यांकन करने के लिए डिज़ाइन किया गया है।.
यह अध्ययन विशेष रूप से महत्वपूर्ण है क्योंकि यह उन रोगियों पर केंद्रित है जिनका इलाज पोस्ट-मार्केटिंग सेटिंग में किया जाता है, यानी कि थेरेपी को पहले ही मंजूरी मिल चुकी है और नैदानिक अभ्यास में इसका उपयोग किया जा रहा है।.
यह परीक्षण Sarepta Therapeutics द्वारा प्रायोजित है और इसका अध्ययन आईडी SRP-9001-402 है।.
विषयसूची
मुख्य लक्ष्य: यकृत सुरक्षा जोखिमों को समझना
लिवर की सुरक्षा क्यों महत्वपूर्ण है
ELEVIDYS जैसी जीन थेरेपी से जुड़ी मुख्य चिंताओं में से एक तीव्र यकृत क्षति (ALI) का खतरा है।.
सिरोलिमस की भूमिका
इस अध्ययन में यह मूल्यांकन किया गया है कि क्या सिरोलिमस को निवारक (प्रोफिलैक्टिक) प्रतिरक्षादमनकारी उपचार के रूप में शामिल करने से यकृत संबंधी जटिलताओं को कम करने में मदद मिल सकती है।.
सामान्य शर्तों में:
- ELEVIDYS एक कार्यात्मक डिस्ट्रोफिन जीन को पहुंचाने में मदद करता है।.
- सिरोलिमस, उपचार के प्रति प्रतिरक्षा प्रणाली की प्रतिक्रिया को नियंत्रित करने में मदद करता है।.
- इसका उद्देश्य उपचार की प्रभावशीलता को कम किए बिना उसे अधिक सुरक्षित बनाना है।.
अध्ययन की रूपरेखा और मुख्य विवरण
परीक्षण का अवलोकन
- टाइप करना सीखो: अन्तःक्षेपी
- चरण: चरण 4
- अनुमानित नामांकन: 20 प्रतिभागी
- आरंभ करने की तिथि: 30 अप्रैल, 2026
- पूरा करने की तिथि: 31 मार्च, 2027
अध्ययन समूह (सहयोग)
इस परीक्षण में दो प्रतिभागी समूह शामिल हैं:
समूह 1:
- 4 वर्ष और उससे अधिक आयु के लड़के
- चलने-फिरने में सक्षम होना चाहिए (चलने में सक्षम होना चाहिए)
- वाणिज्यिक ELEVIDYS उपचार के लिए पात्र
समूह 2:
- पहले एलीविडिस से इलाज किया गया था
- उपचार से पहले ही सिरोलिमस और कॉर्टिकोस्टेरॉइड्स दिए जा चुके थे।
कौन भाग ले सकता है?
मुख्य समावेशन मानदंड
प्रतिभागियों को निम्नलिखित करना होगा:
- जन्म के समय पुरुष होना चाहिए
- आयु और उपचार पात्रता संबंधी आवश्यकताओं को पूरा करें
- देखभालकर्ता उपलब्ध हों या अध्ययन प्रक्रियाओं का पालन करने में सक्षम हों।
- सूचित सहमति प्रदान करें (या किसी कानूनी अभिभावक से ऐसा करवाएं)
- यदि आप यौन रूप से सक्रिय हैं तो उचित गर्भनिरोधक का प्रयोग करें।
कौन भाग नहीं ले सकता?
मुख्य अपवर्जन मानदंड
प्रतिभागी निम्नलिखित स्थितियों में शामिल नहीं हो सकते हैं:
- ELEVIDYS को सुरक्षित रूप से ग्रहण नहीं किया जा सकता
- निम्नलिखित प्रकार के संक्रमण हो सकते हैं:
- HIV
- हेपेटाइटिस बी या सी
- हाल ही में संक्रमण हुआ हो या टीकाकरण हुआ हो
- ऐसी स्थितियाँ हो सकती हैं जो सुरक्षा या अध्ययन परिणामों को प्रभावित कर सकती हैं।
- सिरोलिमस सहन नहीं कर सकता
- ऐसे घाव या चोटें होना जो प्रतिरक्षा दमन की स्थिति में ठीक से ठीक न हो सकें
डीएमडी समुदाय के लिए यह अध्ययन क्यों महत्वपूर्ण है?
वास्तविक दुनिया के साक्ष्य
पहले के परीक्षणों के विपरीत, यह अध्ययन वास्तविक जीवन की उपचार स्थितियों को दर्शाता है, जिससे डॉक्टरों को समझने में मदद मिलती है:
- नियंत्रित वातावरण के बाहर ELEVIDYS कितना सुरक्षित है?
- समय के साथ मरीजों की प्रतिक्रिया कैसी रहती है
उपचार सुरक्षा में सुधार
यदि यह अध्ययन सफल होता है, तो इससे निम्नलिखित परिणाम हो सकते हैं:
- लिवर संबंधी जोखिमों को कम करें
- उपचार प्रोटोकॉल में सुधार करें
- जीन थेरेपी के उपयोग में विश्वास बढ़ाना
संपर्क जानकारी
अध्ययन के बारे में अधिक जानकारी के लिए:
- संगठन: सरेप्टा थेरेप्युटिक्स
- फ़ोन: 1-888-सरेप्टा (1-888-727-3782)
- ईमेल: [email protected]
नैदानिक परीक्षण के स्थानों की घोषणा अभी तक नहीं की गई है।
ENHANCE क्लिनिकल ट्रायल के स्थानों की घोषणा अभी तक सार्वजनिक रूप से नहीं की गई है। अध्ययन के प्रायोजक, Sarepta Therapeutics द्वारा भाग लेने वाले स्थानों की घोषणा बाद में किए जाने की उम्मीद है। मरीजों, देखभालकर्ताओं और स्वास्थ्य पेशेवरों को सलाह दी जाती है कि जैसे ही स्थानों की जानकारी उपलब्ध हो, आधिकारिक अपडेट पर नज़र रखें।.
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