أعلنت شركة Secretome Therapeutics عن بدء دراسة THRIVE-2، وهي دراسة سريرية من المرحلة الثانية لتقييم علاجها التجريبي STM-01 لدى الأشخاص المصابين بضمور دوشين العضلي (DMD). وقد فُتح باب التسجيل في الدراسة، ومن المتوقع انضمام أول مشارك قريبًا.
ما هو برنامج THRIVE-2؟
صُممت دراسة THRIVE-2 لتكون تجربة سريرية متعددة المراكز، ومتعددة الجرعات، ومفتوحة التسمية من المرحلة الثانية. سيقوم الباحثون بتقييم كل من سلامة وفعالية STM-01 المحتملة لدى الأشخاص المصابين بضمور العضلات الدوشيني.
ومن السمات المهمة للدراسة تركيزها على كل من العضلات الهيكلية ووظيفة القلب. يُعدّ هذا الأمر بالغ الأهمية في حالة ضمور العضلات الدوشيني، لأن المرض لا يؤثر فقط على العضلات المسؤولة عن الحركة، بل قد يُصبح تلف القلب التدريجي جزءًا مهمًا من المرض مع مرور الوقت.
يصف الإعلان مرض ضمور العضلات الدوشيني بأنه حالة تتضمن إصابة عضلية مستمرة، والتهابًا مزمنًا، وتليفًا. ويمكن أن تساهم هذه العمليات في الفقدان التدريجي لوظائف العضلات الهيكلية والقلبية.
ما هو STM-01؟
STM-01 هو علاج بيولوجي تجريبي مشتق من الخلايا السلفية القلبية لحديثي الولادة (nCPCs).
بدلاً من أن يتم تصميم STM-01 خصيصاً لاستبدال بروتين الديستروفين المفقود، يتم تطويره حول نهج علاجي مختلف. وفقًا لـ Secretome Therapeutics، فإن العلاج يهدف إلى استخدام النشاط التجديدي للعوامل التي تطلقها هذه الخلايا، والمعروفة باسم Secretome.
وتقول الشركة إن هذه العوامل النشطة بيولوجيًا التي تحدث بشكل طبيعي لها خصائص مضادة للالتهابات ومضادة للتليف. الهدف هو التأثير على المسارات البيولوجية المشاركة في الالتهاب المزمن والتليف وإصلاح الأنسجة.
وبعبارة بسيطة، يهدف هذا النهج إلى معالجة بعض العمليات البيولوجية التي تساهم في تلف العضلات والأنسجة المستمر في مرض ضمور العضلات الدوشيني بدلاً من تصحيح الطفرة الجينية الأساسية بشكل مباشر.
لماذا يعتبر الالتهاب والتليف مهمين؟
يُسبب ضمور العضلات الدوشيني إصابات عضلية متكررة. ومع مرور الوقت، قد تُستبدل الأنسجة العضلية التالفة بالدهون والأنسجة الليفية. كما يُمكن أن يُساهم الالتهاب المزمن في هذه العملية.
وفقًا للباحثين المشاركين في دراسة THRIVE-2، فإن استهداف الالتهاب والتليف قد يعالج الآليات المهمة المشاركة في إصابة الأنسجة وإعادة تشكيلها.
ومع ذلك، لا يزال STM-01 علاجًا تجريبيًا. لا يمكن للنتائج ما قبل السريرية تحديد ما إذا كان العلاج آمنًا أو فعالًا لدى مرضى ضمور العضلات الدوشيني. يهدف البحث السريري في المرحلة الثانية إلى جمع بيانات سريرية بشرية تساعد في الإجابة على هذه التساؤلات.
ماذا أظهرت الدراسات قبل السريرية؟
أفاد البيان بأن الدراسات ما قبل السريرية المقارنة المباشرة أظهرت أن STM-01 حقق تحسينات أكبر في وظائف القلب وانخفاضًا أكبر في تليف عضلة القلب مقارنةً بالعديد من طرق العلاج الأخرى بالخلايا الجذعية. وقد استشهد بهذه النتائج أحد الباحثين المشاركين في دراسة THRIVE-2.
تُعدّ هذه النتائج مجالات واعدة لمزيد من البحث، ولكن لا ينبغي تفسيرها على أنها دليل على أن دواء STM-01 سيُحقق الفوائد نفسها للمرضى. فالتجارب السريرية ضرورية لتحديد ما إذا كانت نتائج المختبرات والدراسات ما قبل السريرية تُترجم إلى نتائج ملموسة على أرض الواقع.
ماذا سيحدث بعد ذلك؟
من المتوقع أن يوفر مشروع THRIVE-2 معلومات إضافية حول STM-01 لدى الأشخاص المصابين بضمور العضلات الدوشيني، بما في ذلك سلامته وتأثيراته المحتملة على العضلات الهيكلية والقلبية.
أعلنت الشركة أنه سيتم توفير معلومات حول المواقع السريرية المشاركة ومعايير الأهلية من خلال ClinicalTrials.gov عندما تبدأ المواقع في تسجيل المشاركين.
يتم الاحتفاظ بقاعدة بيانات ClinicalTrials.gov بواسطة المكتبة الوطنية الأمريكية للطب، وهي توفر معلومات حول الدراسات السريرية المسجلة ونتائجها.
بالنسبة لمجتمع مرضى ضمور العضلات الدوشيني، يُمثل مشروع THRIVE-2 جهدًا بحثيًا سريريًا آخر لاستكشاف استراتيجية علاجية تركز على الالتهاب والتليف وإصلاح الأنسجة. وستكون البيانات السريرية القادمة مهمة لفهم ما إذا كان بإمكان STM-01 ترجمة إمكاناته ما قبل السريرية إلى فوائد ملموسة للأشخاص المصابين بضمور العضلات الدوشيني.
اكتشف المزيد: خريطة مواقع التجارب السريرية لمرض دوشين
