SonoThera, एक जैव प्रौद्योगिकी कंपनी जो अगली पीढ़ी की आनुवंशिक दवाओं को विकसित करके मानव रोगों के मूल कारणों का इलाज करने के लिए समर्पित है, ने 8 जनवरी, 2026 को घोषणा की कि उसकी मालिकाना RIPPLE™ तकनीक ने गैर-मानव प्राइमेट्स की कंकाल की मांसपेशियों में मजबूत और लगातार पूर्ण-लंबाई वाले मानव डिस्ट्रोफिन प्रोटीन की अभिव्यक्ति का पता लगाया है, जो सामान्य स्तर के 290% तक पहुंच गया है।.
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SonoThera की RIPPLE तकनीक के बारे में प्रत्यक्ष रूप से अधिक जानने के लिए, हमने कॉर्पोरेट संचार विभाग की एलिजाबेथ हार्नेस से संपर्क किया और अपने अनुयायियों की ओर से अपने प्रश्न साझा किए।. एलिजाबेथ ने अल्ट्रासाउंड-मीडिएटेड डिलीवरी (यूएमडी) तकनीक के बारे में सोच-समझकर और व्यापक रूप से जानकारी प्रदान की, जिसका उपयोग ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी में भी करने की योजना है।.
दक्षिण सैन फ्रांसिस्को स्थित आनुवंशिक चिकित्सा कंपनी SonoThera ने 44वें जेपी मॉर्गन हेल्थकेयर सम्मेलन में 125 मिलियन डॉलर के सीरीज बी वित्तपोषण दौर की शुरुआत की घोषणा की। जुटाई गई पूंजी का उपयोग ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी), ऑटोसोमल डोमिनेंट पॉलीसिस्टिक किडनी डिजीज (एडीपीकेडी) और एक्स-लिंक्ड एल्पोर्ट सिंड्रोम (एक्सएलएएस) को लक्षित करने वाले तीन प्रमुख कार्यक्रमों के लिए मानव नैदानिक अध्ययन को आगे बढ़ाने के लिए किया जाएगा।. ये कार्यक्रम SonoThera के स्वामित्व वाले RIPPLE प्लेटफॉर्म का लाभ उठाएंगे, जो एक गैर-वायरल, अल्ट्रासाउंड-मध्यस्थता वाली वितरण तकनीक है जिसे लक्षित, आकार-स्वतंत्र पेलोड वितरण को सक्षम करके और स्केलेबल और दोहराने योग्य जीन थेरेपी विकास का समर्थन करके वायरल वैक्टर की सीमाओं को दूर करने के लिए डिज़ाइन किया गया है।.
SonoThera का नॉनवायरल प्लेटफॉर्म: रिपल
SonoThera का आनुवंशिक वितरण दृष्टिकोण जीन थेरेपी की सबसे पुरानी चुनौतियों में से एक, वायरल वैक्टर की अंतर्निहित सीमाओं का सीधा समाधान करता है। हालांकि एडेनो-एसोसिएटेड वायरस (AAV) अभी भी प्रचलित वितरण विधि है, लेकिन इसकी सीमाएँ लगभग 4.7 kb की अपेक्षाकृत कम कार्गो क्षमता, संभावित प्रतिरक्षाजन्य प्रतिक्रियाओं और न्यूट्रलाइजिंग एंटीबॉडी के विकास के कारण बार-बार खुराक देने से जुड़ी कठिनाइयों से ग्रस्त हैं। ये कमियाँ उन स्थितियों के लिए विशेष रूप से समस्याग्रस्त हैं जिनमें बड़े आनुवंशिक अनुक्रमों के वितरण की आवश्यकता होती है, ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी इसका एक स्पष्ट उदाहरण है।.
कंपनी का RIPPLE प्लेटफॉर्म, जो अल्ट्रासाउंड-मध्यस्थता वितरण (UMD) का लाभ उठाता है, इन बाधाओं को दूर करने के लिए डिज़ाइन किया गया है।. केंद्रित अल्ट्रासाउंड को माइक्रोबबल सक्रियण के साथ मिलाकर, यह तकनीक कोशिका झिल्ली की पारगम्यता को अस्थायी रूप से बढ़ाती है, जिससे पेलोड के आकार की परवाह किए बिना आनुवंशिक सामग्री का लक्षित अवशोषण संभव हो पाता है। महत्वपूर्ण बात यह है कि यह प्लेटफॉर्म पुन: खुराक योग्य, दीर्घकालिक और पूर्ण-लंबाई वाले जीन वितरण के लिए उपयुक्त है—जिससे उन बीमारियों के लिए चिकित्सीय संभावनाएं खुलती हैं जिनका पारंपरिक वेक्टर-आधारित प्रणालियों से उपचार करना कठिन रहा है।.
व्यापक परिप्रेक्ष्य से देखें तो, RIPPLE वितरण प्रौद्योगिकी में एक मामूली प्रगति से कहीं अधिक का प्रतिनिधित्व करता है। उद्योग के जानकारों का मानना है कि यह गैर-वायरल, उपकरण-सहायता प्राप्त जीन थेरेपी के एक नए वर्ग को परिभाषित करने में सहायक हो सकता है, विशेष रूप से तब जब चल रही विनिर्माण और सुरक्षा चुनौतियों के जवाब में वायरल वैक्टर की नियामक जांच तेज हो रही है।.
पूर्ण लंबाई वाले मानव डिस्ट्रोफिन के आंकड़ों से उम्मीदें बढ़ गई हैं
डीएमडी को प्राथमिकता संकेत के रूप में चुनना यह दर्शाता है कि 1टीपी95टी का उद्देश्य मौजूदा उपचार प्रतिमानों की सीमाओं से आगे बढ़ना है।. वर्तमान में DMD के लिए स्वीकृत AAV-आधारित उपचार, जिनमें Sarepta Therapeutics और Elevidys शामिल हैं, AAV वैक्टर द्वारा लगाए गए सख्त पेलोड प्रतिबंधों के कारण माइक्रो-डिस्ट्रोफिन संरचनाओं पर निर्भर करते हैं। हालांकि ये छोटे जीन रोग की प्रगति को धीमा कर सकते हैं, लेकिन ये रोग का पूर्ण इलाज नहीं करते और मांसपेशियों के कार्य को पूरी तरह से बहाल नहीं करते।.
तुलनात्मक रूप से, SonoThera ने गैर-मानव प्राइमेट्स की कंकालीय मांसपेशियों में पूर्ण-लंबाई वाले मानव डिस्ट्रोफिन की अभिव्यक्ति को सामान्य स्तर के 290% तक पहुंचने की सूचना दी है, साथ ही कृंतक मॉडल में मांसपेशियों की ताकत की रिकवरी भी प्रदर्शित की है।. यदि ये परिणाम नैदानिक परिस्थितियों में आंशिक रूप से भी लागू होते हैं, तो वे डीएमडी चिकित्सा में एक क्रांतिकारी प्रगति का प्रतिनिधित्व कर सकते हैं - संभावित रूप से चिकित्सीय लाभ के उन स्तरों को प्राप्त कर सकते हैं जो बेकर मस्कुलर डिस्ट्रॉफी या लक्षणहीन डिस्ट्रोफिन उत्परिवर्तन वाहकों में देखे गए हैं।.
हमने SonoThera से जो प्रश्न पूछे और हमें जो उत्तर मिले
SonoThera की प्रेस विज्ञप्ति में, कंपनी ने गैर-मानव प्राइमेट्स पर एक अध्ययन करने का उल्लेख किया है। इस अध्ययन में, कंपनी ने यूएमडी तकनीक का उपयोग करके अंगों तक दवा पहुंचाने के लिए किस आनुवंशिक दवा का प्रयोग किया?
आनुवंशिक चिकित्सा एक व्यापक श्रेणी है जिसमें कई प्रकार की जीन थेरेपी शामिल हैं।. SonoThera एक जीन थेरेपी कंपनी है; हालांकि, वर्तमान में स्वीकृत DMD जीन थेरेपी के विपरीत, हम AAV जैसे वायरल डिलीवरी वाहनों का उपयोग नहीं करते हैं।.
इसके बजाय, SonoThera ने विशेष रूप से RIPPLE™ नामक एक नवीन, गैर-वायरल डिलीवरी प्लेटफॉर्म विकसित किया है। RIPPLE™ को विशेष रूप से मौजूदा जीन डिलीवरी विधियों की सुरक्षा, प्रभावकारिता और लागत/विनिर्माण संबंधी सीमाओं को दूर करने के लिए डिज़ाइन किया गया है।.
हमारी विशिष्ट पद्धति लक्षित अंग में आनुवंशिक पदार्थों के सुरक्षित, कुशल और एकसमान जैववितरण को सक्षम बनाती है।. ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी में, हमारा ध्यान कंकाल की मांसपेशियों, हृदय और डायाफ्राम में पूर्ण-लंबाई वाले डिस्ट्रोफिन को एन्कोड करने वाले डीएनए अणु की डिलीवरी पर है, जबकि ऑफ-टारगेट डिलीवरी के जोखिम को कम किया जाता है।. RIPPLE™ गैर-वायरल होने के कारण, यह प्रतिरक्षा प्रणाली को भेदता नहीं है और अनुमोदित DMD उपचारों में उपयोग किए जाने वाले जीन वितरण प्लेटफार्मों से मौलिक रूप से भिन्न है। यह तकनीक टिकाऊ और पुन: खुराक योग्य भी है।.
RIPPLE™ व्यावसायिक रूप से उपलब्ध अल्ट्रासाउंड सिस्टम, प्रोब और माइक्रोबबल्स का उपयोग करके आनुवंशिक सामग्री को गैर-आक्रामक तरीके से पहुंचाता है।. माइक्रोबुलबुले और आनुवंशिक पदार्थ को एक साथ नसों के माध्यम से दिया जाता है और ये पूरे शरीर में फैल जाते हैं। फिर अल्ट्रासाउंड ऊर्जा को विशेष रूप से लक्षित ऊतक पर लगाया जाता है, जिससे माइक्रोबुलबुले सिकुड़ जाते हैं और क्षणिक छिद्र बन जाते हैं।. इससे आनुवंशिक सामग्री रक्त वाहिकाओं से बाहर निकलकर मांसपेशी कोशिकाओं में प्रवेश कर सकती है और बाद में नाभिक तक पहुंच सकती है, जहां जीन अभिव्यक्ति हो सकती है।.
पुष्टि करने के लिए, हम पूछते हैं: क्या SonoThera में कंपनी द्वारा विकसित आनुवंशिक दवा का उपयोग किया जा रहा है? यानी, यह कोई ऐसी जीन थेरेपी नहीं है जो पहले से ही बाजार में उपलब्ध हो या नैदानिक परीक्षणों से गुजर रही हो!
SonoThera ने RIPPLE™ नामक एक नवीन, गैर-वायरल डिलीवरी प्लेटफॉर्म विकसित किया है, जो व्यावसायिक रूप से उपलब्ध अल्ट्रासाउंड सिस्टम, प्रोब और माइक्रोबबल्स का उपयोग करके आनुवंशिक पदार्थों को गैर-आक्रामक तरीके से पहुंचाता है। आनुवंशिक पदार्थों या "दवाओं" के संदर्भ में, हमारा दृष्टिकोण हमें आकार की सीमा के बिना विभिन्न प्रकार के आनुवंशिक पदार्थों का उपयोग करने की अनुमति देता है।. सबसे महत्वपूर्ण बात यह है कि हम एएवी जैसे वायरल डिलीवरी वाहनों का उपयोग नहीं करते हैं, यही कारण है कि हमारा दृष्टिकोण गैर-वायरल है।.
डीएमडी अध्ययन के लिए हम जिस पेलोड का उपयोग कर रहे हैं, उसमें हम कोशिका प्रतिस्थापन के लिए डीएनए का उपयोग कर रहे हैं।. यह पेलोड और इसके तत्व SonoThera के स्वामित्व में हैं।.
यह निर्धारित करने के लिए किन परीक्षणों का उपयोग किया गया कि पूर्ण-लंबाई वाले डिस्ट्रोफिन का उत्पादन हुआ या नहीं? क्या SonoThera ने मांसपेशी बायोप्सी के माध्यम से इसका मापन किया?
जी हां। उपचार के बाद एकत्र किए गए मांसपेशी बायोप्सी नमूनों का उपयोग करके पूर्ण-लंबाई वाले डिस्ट्रोफिन की अभिव्यक्ति का मूल्यांकन किया गया।. इन नमूनों का विश्लेषण नियंत्रित प्रयोगशाला विधियों का उपयोग करके किया गया, जिसमें पूर्ण-लंबाई वाले डिस्ट्रोफिन प्रोटीन की उपस्थिति की पुष्टि करने के लिए वेस्टर्न ब्लॉट और समय के साथ मांसपेशी फाइबर जैववितरण और उपयुक्त उपकोशिकीय स्थानीयकरण का आकलन करने के लिए इम्यूनोहिस्टोकेमिस्ट्री शामिल हैं।.
क्या SonoThera को क्रिएटिन काइनेज, एएसटी और एएलटी के परिणाम देखने का अवसर मिला? इन मूल्यों में कितनी कमी आई?
हमने एएसटी, एएलटी और प्रतिरक्षा प्रतिक्रिया के अतिरिक्त मार्करों का मूल्यांकन किया है, और आज तक हमने छोटे और बड़े दोनों प्रकार के पशु मॉडलों में एकल या बार-बार उपचार के बाद सुरक्षा संबंधी कोई समस्या नहीं देखी है।.
हम वर्तमान में ड्यूशेन रोग मॉडल के पूर्ण-लंबाई वाले डिस्ट्रोफिन के साथ उपचार के बाद क्रिएटिन काइनेज (सीके) में कमी का मूल्यांकन करने की प्रक्रिया में हैं।.
SonoThera कब से मनुष्यों पर अध्ययन शुरू करने की योजना बना रही है?
हम नैदानिक विकास की तैयारी कर रहे हैं और नियामक समीक्षा लंबित होने पर, 2027 की पहली छमाही में अपने पहले मानव नैदानिक परीक्षण की शुरुआत करने का लक्ष्य रख रहे हैं।.
क्लिनिकल परीक्षणों का मार्ग
नैदानिक परिवेश से बाहर, विकसित हो रही नियामक प्रक्रियाएं SonoThera की स्थिति को और मजबूत कर सकती हैं। FDA और EMA दोनों ने ही वितरण प्रौद्योगिकियों में प्रगति पर अधिक जोर देना शुरू कर दिया है, विशेष रूप से AAV-आधारित कार्यक्रमों में असफलताओं और उच्च खुराक वाले प्रणालीगत अध्ययनों में रोगियों की मृत्यु की खबरों के बाद। एक सुरक्षित, गैर-वायरल जीन वितरण दृष्टिकोण का प्रदर्शन, जो बार-बार खुराक देने की अनुमति देता है, के दूरगामी परिणाम हो सकते हैं, जो नियामक अपेक्षाओं को आकार देने के साथ-साथ भविष्य के अकादमिक अनुसंधान और इस क्षेत्र में वाणिज्यिक मंच रणनीतियों को भी प्रभावित कर सकते हैं।.
यदि SonoThera अपनी तकनीकी क्षमता का एक अंश भी साकार करने में सफल हो जाता है, तो RIPPLE प्लेटफॉर्म एक उभरते नवाचार से गैर-वायरल जीन थेरेपी की अगली पीढ़ी के लिए एक मूलभूत ढांचा बन सकता है।.
SonoThera की ओर से मरीजों और उनके परिवारों के लिए महत्वपूर्ण सूचना:
कृपया ध्यान दें कि SonoThera किसी भी परिस्थिति में व्यक्तिगत चिकित्सा जानकारी स्वीकार या उसकी समीक्षा करने में सक्षम नहीं है। समय-समय पर, हमें रोगियों, उनके परिवारों या देखभाल करने वालों से संदेश प्राप्त होते हैं जो भविष्य के नैदानिक परीक्षण में भाग लेने की आशा में अपनी चिकित्सा जानकारी साझा करना चाहते हैं। हालांकि, लागू कानून और नियामक आवश्यकताएं हमें ऐसी जानकारी प्राप्त करने, संग्रहीत करने या उसका मूल्यांकन करने से सख्ती से रोकती हैं।.
जब SonoThera का पहला मानव नैदानिक परीक्षण शुरू होगा, तो इसकी घोषणा आधिकारिक प्रेस विज्ञप्ति और कंपनी के सोशल मीडिया चैनलों के माध्यम से सार्वजनिक रूप से की जाएगी, साथ ही अनुमोदित नैदानिक परीक्षण डेटाबेस पर अध्ययन सूची का सीधा लिंक भी उपलब्ध कराया जाएगा। हम पाठकों से अनुरोध करते हैं कि वे केवल इन आधिकारिक सूचनाओं पर ही भरोसा करें और हमारी वेबसाइट, लिंक्डइन, ब्लूस्काई और ट्विटर/एक्स खातों के माध्यम से अपडेट प्राप्त करते रहें। Linkedin | नीला आकाश | ट्विटर/एक्स
