Действительно ли эффективны генные терапии, продаваемые за миллионы долларов, и терапии пропуска экзонов, проводимые ежемесячно и продаваемые за тысячи долларов? Семьи, находящиеся в состоянии сильного стресса и борющиеся за доступ к терапии, надеются, что терапия МДД положительно повлияет на жизнь их детей, но данные не столь обнадеживают.
Возможно, это был конец пути для лекарств, когда в этом месяце компания Sarepta Therapeutics объявила, что подтверждающее исследование двух ее продаваемых препаратов с пропуском экзонов для лечения мышечной дистрофии Дюшенна не достигло своей основной конечной точки. >> Терапия с пропуском экзонов от компании Sarepta при DMD не прошла подтверждающее исследование, цена акций упала
Однако руководство компании не желало сдаваться. Учитывая дополнительные клинически значимые изменения, наблюдаемые у участников исследования в возрасте от 6 до 13 лет, они намерены встретиться с FDA, чтобы обсудить “переход от ускоренного к традиционному одобрению”.”
Неудачное исследование не всегда означает смертный приговор, и Sarepta — не первая компания, которая это осознала; более того, она уже спасла один препарат от неминуемой гибели. Несмотря на то, что на поздней стадии исследования не удалось достичь первичной конечной точки, препарат Elevidys, применяемый компанией для лечения гена МДД, был полностью одобрен и получил расширение списка показаний. >> Почему Elevidys не был одобрен Европейским агентством по лекарственным средствам (EMA)?
У этой гибкой стратегии есть свои противники. По мнению некоторых экспертов, компания должна предупреждать о резкой остановке в случае неудачи испытаний препарата.
“У меня нет места для маневра”, — сказал доктор Джозеф Росс, профессор медицины и общественного здравоохранения Йельской медицинской школы. “Я не понимаю, как исследование, призванное продемонстрировать эффективность препарата, может быть одобрено к применению, если оно не сработает. Ведь в чём был смысл этого исследования?”
Испытания уже разработаны таким образом, чтобы дать продуктам наилучшие шансы продемонстрировать свою эффективность.
“И поэтому, если это ноль, это ноль”, — сказал он.
Ускоренный путь утверждения
В последние годы по программе FDA было одобрено множество некачественных препаратов. Согласно исследованию, соавтором которого был Росс, в период с 2018 по 2021 год более 10% из всех одобренных препаратов были связаны с препаратами, не достигшими хотя бы одной первичной конечной точки в опорном исследовании. >> Прочитать статью
Когда препарат одобряется без явных доказательств его пользы, это влечет за собой ряд рисков, связанных с безопасностью и расходами.
“Некоторые из этих очень дорогих методов генной терапии, биопрепаратов и других специализированных препаратов могут разорить семьи”, — сказал он. Более широкие слои населения также несут часть финансового бремени, связанного с высокими страховыми взносами и другими расходами.
По его словам, для защиты пациентов необходимы более строгие стандарты FDA.
“Мое общее мнение таково: если мы как общество собираемся разрешить одобрение продуктов с менее определенными доказательствами, чтобы они могли быстрее попасть к пациентам, нам нужно лучше позаботиться о том, чтобы компании завершали подтверждающие испытания в пострегистрационный период в разумные сроки, чтобы мы знали, что они работают, и что пациенты не тратят деньги впустую”, — сказал Росс.
Подписаться на эту страницу >>> Все клинические испытания по мышечной дистрофии Дюшенна
