Milyonlarca dolara pazarlanan gen terapileri ve her ay uygulanıp binlerce dolara satılan ekzon atlama terapileri gerçekten işe yarıyor mu? Terapilere erişim için yoğun stres altında kampanya yürüten aileler, DMD terapilerinin çocuklarının hayatlarını olumlu yönde etkileyeceğini umuyor ancak veriler pek de umut verici değil.
Sarepta Therapeutics'nin bu ay, Duchenne kas distrofisi için pazarlanan iki ekzon atlama ilacına yönelik doğrulayıcı bir denemenin birincil sonlanım noktasına ulaşmadığını duyurması, ilaçların sonu anlamına gelebilirdi. >> Sarepta'nın DMD Ekzon Atlama Terapileri Doğrulayıcı Çalışmada Başarısız Oldu, Hisse Senedi Fiyatı Düştü
Ancak şirket liderleri bu heyecanı kaybetmeye yanaşmadı. Yaşları 6 ile 13 arasında değişen araştırma katılımcılarında gözlemlenen klinik açıdan önemli ek değişikliklere dayanarak, FDA ile "hızlandırılmış onaydan geleneksel onaya geçiş" hakkında görüşmek üzere bir araya gelmeyi planlıyorlar.“
Başarısız bir deneme her zaman ölüm cezası anlamına gelmez ve Sarepta bunu fark eden ilk şirket değil; hatta bir ilacı kesin ölümden kurtardı. Son aşamadaki bir deneme birincil son noktaya ulaşamamasına rağmen, DMD gen tedavisi olan Elevidys tamamen onaylandı ve etiket genişletmesi yapıldı. >> Elevidys Neden Avrupa İlaç Ajansı (EMA) Tarafından Onaylanmadı?
Bu uyarlanabilir stratejinin muhalifleri de var. Bazı uzmanlara göre, bir ilaç denemesi başarısız olduğunda şirket kesin bir durdurma kararı almalı.
“Yale Tıp Fakültesi'nde tıp ve halk sağlığı profesörü olan Dr. Joseph Ross, "Aklımda hiçbir fikir birliği yok," dedi. "Bir ilacın işe yarayıp yaramadığını göstermek için tasarlanmış bir deneyin, eğer başarısız olursa, nasıl olup da kullanım onayı alabildiğini anlayamıyorum. Çünkü deneyin amacı neydi ki?"”
Denemeler, ürünlerin fayda gösterme olasılığını en üst düzeye çıkarmak için tasarlanmıştır.
"Ve eğer boşsa, boştur" dedi.
Hızlandırılmış Onay Yolu
FDA, son yıllarda çok sayıda vasat ilacın onayını aldı. Ross'un ortak yazarlığını yaptığı bir araştırmaya göre, 2018 ile 2021 yılları arasında onaylanan ilaçların 10%'den fazlası, önemli bir denemede en az bir birincil sonlanım noktasını karşılayamayan bir ilaçla ilgiliydi. >> Makaleyi Oku
Bir ilacın faydasına dair net bir kanıt olmadan onaylanması, güvenlik ve maliyet açısından çeşitli riskleri beraberinde getirir.
“"Bu çok pahalı gen terapileri, biyolojik ilaçlar ve diğer özel ilaçların bazıları aileleri iflasa sürükleyebilir," dedi. Daha geniş halk da, daha yüksek sigorta primleri ve diğer maliyetlerle mali yükün bir kısmını üstleniyor.
Hastaları korumak için daha sıkı FDA standartlarına ihtiyaç olduğunu söyledi.
“Ross, "Genel hissiyatım şu: Eğer bir toplum olarak, ürünlerin hastalara daha erken ulaşabilmesi için daha az kesin kanıtla onaylanmasına izin vereceksek, şirketlerin onaylayıcı denemeleri makul bir süre içinde piyasaya sürüldükten sonra tamamlamalarını sağlamak için daha iyi bir iş çıkarmalıyız. Böylece, ürünlerin işe yaradığını ve hastaların paralarını boşa harcamadığını biliriz," dedi.
Bu Sayfayı Takip Edin >>> Duchenne için Tüm Klinik Araştırmalar
