Satellos公司宣布启动一项针对7至10岁杜氏肌营养不良症门诊患者的SAT-3247(NCT07287189)的IIA期临床试验。该试验将采用随机、双盲、安慰剂对照、周内给药方案,在12周内研究两种剂量的SAT-3247,以确定最佳剂量、安全性、耐受性和初步疗效。. 了解更多: Satellos 获得 FDA 和国际批准,开始对 SAT-3247 进行杜氏肌营养不良症的儿科 II 期试验
目录
SAT-3247 2A期临床试验是什么?
这是一项针对7岁至10岁可独立行走的杜氏肌营养不良症(DMD)患者的全球性IIa期临床试验,研究药物SAT-3247。该试验将采用随机、双盲、安慰剂对照的平日给药方案,为期12周,研究两种剂量的SAT-3247,以确定最佳剂量、安全性、耐受性和初步疗效。其中,美国和加拿大将研究一种剂量的SAT-3247和安慰剂;英国、欧盟、塞尔维亚和澳大利亚将研究两种剂量的SAT-3247和安慰剂。.
计划在全球范围内招募至多 51 名年龄在 7 岁至 10 岁之间的可独立行走的 DMD 患者。随机分组将根据基线皮质类固醇治疗方案和既往 DMD 伴随用药情况进行分层。.
每位参与者将每天接受一次 SAT-3247 或匹配的安慰剂,持续 12 周。.
受试者将在开始接受研究药物基线给药前 28 天内接受筛选。筛选期结束后,受试者将完成基线访视(访视 2)、第 1 周的随访电话,以及第 4 周(访视 3)、第 8 周(访视 4)和第 12 周(访视 5)的访视。.
SAT-3247 2A 相 – NCT07287189
一项针对可活动 DMD 患者的口服 SAT-3247 的 2a 期随机、双盲、安慰剂对照剂量比较和探索性疗效研究。.
学习开始时间(实际): 2025-12-08
小学完成情况(预计): 2026-03-31
研究完成情况(预计): 2026-06-30
参与人数(预计): 51
学习类型:介入
地点美国、澳大利亚、加拿大、塞尔维亚、英国
适合学习的年龄7岁至9岁(男童)
主要纳入和排除标准。– NCT07287189 –
如何参与 SAT-3247 IIA 期临床试验
要参与 SAT-3247 2A 期临床试验,您可以使用以下联系信息。. 了解更多: 如何参加杜氏肌营养不良症 (DMD) 临床试验?
我们将公布能够回答有关参与研究的问题的个人的联系方式,以及有关研究进行地点的信息。.
阅读更多: 杜氏肌营养不良症临床试验(所有研究列表)




尊敬的先生/女士:,
我 8 岁的侄子 VidurKumar Sharma 患有杜氏肌营养不良症(45 号轴突缺失)。.
请问是否有临床试验正在进行,以及如何报名参加临床试验?.
此外,请告知是否有任何人道主义用药计划。.
您好,您可以在以下页面快速找到所需信息。.
我的孩子如何参加杜氏肌营养不良症的临床试验?
https://dmdwarrior.com/how-to-participate-in-clinical-trials-for-duchenne/
杜氏肌营养不良症临床试验(所有研究列表)
https://dmdwarrior.com/dmd-therapies/