Satellos a annoncé le lancement d'un essai de phase 2A du SAT-3247 (NCT07287189) chez des patients ambulatoires atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, âgés de 7 à 10 ans. Cet essai évaluera deux doses de SAT-3247 sur une période de 12 semaines, selon un protocole randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo et administré chaque semaine, afin de déterminer la dose optimale, la sécurité, la tolérance et l'efficacité préliminaire. Apprendre encore plus: Le Satellos reçoit l'autorisation du FDA et l'autorisation internationale pour entamer les essais pédiatriques de phase 2 du SAT-3247 dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne.
Table des matières
Qu’est-ce que l’essai clinique de phase 2A SAT-3247 ?
Il s'agit d'un essai mondial de phase 2a évaluant le SAT-3247 chez des patients ambulatoires atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) âgés de 7 à moins de 10 ans. L'essai étudiera deux doses de SAT-3247 selon un schéma d'administration randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo, administrées en semaine pendant 12 semaines, afin de déterminer la dose optimale, la sécurité, la tolérance et l'efficacité préliminaire. Une dose de SAT-3247 et un placebo seront étudiés aux États-Unis et au Canada ; deux doses de SAT-3247 et un placebo seront étudiés au Royaume-Uni, dans l'Union européenne, en Serbie et en Australie.
Il est prévu d'inclure jusqu'à 51 patients ambulatoires atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) âgés de 7 à moins de 10 ans, à l'échelle mondiale. La randomisation sera stratifiée en fonction du traitement initial par corticostéroïdes et des traitements concomitants antérieurs de la DMD.
Chaque participant recevra une dose quotidienne de SAT-3247 ou un placebo correspondant pendant 12 semaines.
Les participants seront évalués dans les 28 jours précédant le début de l'administration du produit expérimental (visite initiale). Après cette période d'évaluation, ils effectueront une visite initiale (visite 2), un appel de suivi à la semaine 1, puis des visites aux semaines 4 (visite 3), 8 (visite 4) et 12 (visite 5).
SAT-3247 Phase 2A – NCT07287189
Une étude de phase 2a, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, comparant les doses et évaluant l'efficacité exploratoire du SAT-3247 administré par voie orale chez des patients atteints de DMD ambulatoires.
Début des études (réel): 2025-12-08
Achèvement du primaire (estimé): 2026-03-31
Achèvement de l'étude (estimé): 2026-06-30
Nombre de participants (estimé): 51
Type d'étude: Interventionnel
EmplacementÉtats-Unis, Australie, Canada, Serbie, Royaume-Uni
Âges admissibles aux études: 7 à 9 ans (garçon)
Principaux critères d’inclusion et d’exclusion. – NCT07287189 –
Comment participer à l'essai clinique de phase 2A du SAT-3247
Pour participer à l'essai clinique de phase 2A SAT-3247, vous pouvez utiliser les informations de contact ci-dessous. Apprendre encore plus: Comment participer aux essais cliniques pour la maladie de Duchenne (DMD) ?
Les coordonnées des personnes pouvant répondre aux questions concernant la participation à l'étude, ainsi que des informations sur le lieu où l'étude est menée, seront publiées.
En savoir plus: Essais cliniques sur la dystrophie musculaire de Duchenne (Liste de toutes les recherches)
Cher Monsieur/Madame,
Mon neveu de 8 ans, VidurKumar Sharma, souffre de dystrophie musculaire de Duchenne (délétion de l'axone 45).
Veuillez nous indiquer si des essais cliniques sont disponibles et comment y participer.
Veuillez également indiquer si des programmes d'accès compassionnel sont disponibles.
Bonjour, vous trouverez rapidement les informations nécessaires sur les pages suivantes.
Comment mon enfant participe-t-il aux essais cliniques sur la maladie de Duchenne ?
https://dmdwarrior.com/how-to-participate-in-clinical-trials-for-duchenne/
Essais cliniques sur la dystrophie musculaire de Duchenne (Liste de toutes les recherches)
https://dmdwarrior.com/dmd-therapies/